EBUL0. Étude multicentrique ouverte d'une durée de 20 semaines évaluant l'efficacité et la sécurité d'emploi de l'apremilast chez des patients âgés de plus de 6 ans atteints d'épidermolyse bulleuse simple généralisée

ID 2023-508794-83-00

Recrutement en cours

Date de révision : 30/07/2026

20 participants

Homme Femme

Tout âge

Date de début de recrutement : 23/06/2025

Critères :

Critères d'inclusion :

  • Patients, hommes ou femmes, âgés de 6 ans ou plus
  • Diagnostic confirmé en laboratoire d'un syndrome d'EBS-sev dû à une mutation du gène KRT5 ou 14 (autosomique)
  • Nombre quotidien moyen de nouvelles cloques > 4.
  • Le sujet/l'aidant s'engage à ne pas utiliser d'autres traitements topiques que ceux approuvés par l'investigateur

Critères d'exclusion :

  • Lésions EBS nécessitant un traitement par voie orale pour soigner une infection
  • Utilisation de tout produit contenant de la diacéréine au cours des 6 mois précédant la visite n° 1
  • Recours à une immunothérapie systémique ou à une chimiothérapie cytotoxique au cours des 60 jours précédant la visite n° 1
  • Recours à un traitement stéroïdien systémique au cours des 30 jours précédant la visite n° 1
  • Utilisation de tout produit à action systémique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait exposer le sujet à un risque excessif lié à sa participation à l'étude ou interférer avec les évaluations de l'étude au cours des 30 jours précédant la visite n° 1

Lieux et contacts

Informations pratiques pour participer à cet essai.

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Adresse

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Avertissement

La sécurité et la validité scientifique de cette étude sont la responsabilité du sponsor de l'étude et des investigateurs.