Étude de sécurité sur l'utilisation de la rapamycine chez les enfants atteints de polypose adénomateuse familiale - RAPA-4-FAP
Date de révision : 31/07/2026
25 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Enfants âgés de 12 à 17 ans inclus au moment de la sélection (V0)
- Patients subissant une coloscopie à des fins de diagnostic ou de suivi d'une polypose adénomateuse familiale. (Le diagnostic de polypose adénomateuse familiale (PAF) est posé en cas d'antécédents familiaux de mutation du gène APC chez l'enfant, ou lorsque plusieurs polypes adénomateux sont détectés à la suite d'un écoulement rectal.)
- Visualisation d'au moins 5 polypes (> 2 mm).
- Consentement libre et éclairé, signé par tous les titulaires de l'autorité parentale ou le représentant légal, et assentiment du patient mineur.
- Couverts par un régime de sécurité sociale ou affiliés à celui-ci.
Critères d'exclusion :
- Incapacité à comprendre la nature et les objectifs de l'étude et/ou difficultés de communication avec l'investigateur.
- Contre-indication à la réalisation d'une coloscopie.
- Maladie à un stade avancé, avec un adénome à dysplasie de haut grade, voire un adénocarcinome in situ, nécessitant une colectomie.
- Signes d'une infection tuberculeuse primaire ou d'une infection respiratoire
- Toute autre affection médicale ou psychologique jugée incompatible avec le bon déroulement de l'étude selon l'investigateur, notamment : antécédents de cancer, infections graves, déficience immunitaire, antécédents familiaux de tuberculose, pathologie chronique
- Contre-indications à l'utilisation de la rapamycine : hypersensibilité connue à la rapamycine ; Associations médicamenteuses déconseillées (médicaments interférant avec le CYP3A4 en l'inhibant (kétoconazole, voriconazole, itraconazole, télithromycine, clarithromycine) ou en l'activant (rifampicine, rifabutine), vaccins vivants) ; Intolérance au fructose, malabsorption du glucose-galactose, déficit en sucrose-isomaltase, déficit en lactase ; Affection hépatique avec transaminases > 2,5 fois la normale ; Atteinte hématologique : anémie avec Hb < 9 g/dL, leucopénie avec un nombre de leucocytes < 1 000/mm³, nombre de plaquettes < 80 000/mm³ ; hypercholestérolémie avec un taux de cholestérol LDL > 2 g/L ; test Quantiferon positif
- Participation à un autre essai clinique impliquant la prise d'un médicament expérimental au cours des 3 mois précédant la visite d'inclusion, ou sujet se trouvant dans une période d'exclusion pour un autre essai clinique.
- Patient dont l'un des parents ou les deux sont placés sous protection judiciaire (tutelle, curatelle, mesure de protection judiciaire).
- Grossesse, allaitement, refus d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant les 3 mois suivant la fin de celle-ci.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
33000 Bordeaux France
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31059 Toulouse Cedex 9 France
Comment postuler ?
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