Étude randomisée, en double aveugle, multicentrique et contrôlée par placebo visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'atumelnant chez des participants adultes atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales de type classique
Date de révision : 30/07/2026
9 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 27/04/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Homme ou femme, âgé(e) de 18 ans ou plus et de moins de 75 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
- 10. Pour les sites sélectionnés et les participants acceptant de prendre part à la sous-étude sur la santé reproductive masculine : a. Être disposés et aptes à fournir des échantillons de sperme aux moments prévus. b. Être en mesure de respecter les exigences d’abstinence (de 2 à 7 jours) avant chaque prélèvement. c. Avoir signé un consentement éclairé pour participer à la sous-étude.
- 2. Être disposé et capable de comprendre et de respecter les procédures de l'étude telles que spécifiées dans le protocole, ainsi que de suivre le traitement prévu dans le cadre de l'étude.
- 3. Présenter une CAH classique due à une 21-OHD, confirmée par l'investigateur
- 4. Participants présentant, lors de la visite de sélection n° 2, les taux sériques matinaux d’A4 avant administration de GC suivants : A4 > LSN et traités par des doses de GC < 11 mg/m²/jour (physiologiques) OU A4 normal (≥ 0,5 × LSN à ≤ 1 × LSN) et recevant des doses de GC ≥ 14 mg/m²/jour OU présentant un taux d’A4 > LSN et recevant des doses de GC ≥ 11 mg/m²/jour. Si les taux sériques matinaux d’A4 pré-GC de la visite de sélection n° 2 ne sont pas disponibles, les taux d’A4 pré-GC de la visite de sélection n° 1 peuvent être utilisés pour déterminer l’éligibilité.
- 5. Sous traitement substitutif par corticostéroïdes (par exemple, hydrocortisone, prednisolone, prednisone, méthylprednisolone, méprednisone, dexaméthasone, acétate de cortisone) au moment de la signature du consentement éclairé.
- 6. En cas de traitement par des minéralocorticoïdes (fludrocortisone), la posologie doit être stable depuis au moins 1 mois avant le dépistage, la concentration plasmatique de rénine lors du dépistage ne devant pas dépasser la LSN, compte tenu de l’apport habituel en sodium du participant. Si la concentration plasmatique de rénine est supérieure à la LSN, le participant doit présenter une pression artérielle systolique > 100 mm Hg, sans hypotension orthostatique, et avec des taux sériques de sodium et de potassium dans les limites de la normale.
- 7. En cas de traitement œstrogénique (quelle que soit la voie d'administration), la posologie doit être stable depuis au moins 3 mois avant le dépistage.
- 8. Les participantes ayant des rapports hétérosexuels doivent : a. Être en âge de ne plus procréer, c’est-à-dire être stérilisées chirurgicalement (c’est-à-dire avoir subi une hystérectomie, une salpingectomie bilatérale ou une ovariectomie bilatérale), OU b. Accepter d’utiliser une méthode contraceptive hautement efficace dès le début de la sélection et jusqu’à au moins deux semaines après l’administration de la dernière dose du médicament à l’étude. L’utilisation de moyens de contraception par les hommes et les femmes doit également être conforme à la réglementation locale concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant à des études cliniques. L’abstinence périodique (c’est-à-dire les méthodes calendaires, ovulatoires, symptothermiques ou post-ovulatoires) et le retrait ne constituent pas des méthodes de contraception acceptables. L’utilisation de contraceptifs progestatifs purs (par exemple, la pilule progestative, l’injection d’acétate de médroxyprogestérone à effet retard, implant d’étonogestrel ou système intra-utérin libérant du lévonorgestrel) est autorisée et doit être mise en place avant la visite de présélection n° 2, à l’exception des formulations de quatrième génération contenant de la drospirénone. Voir la section 12.1.4 pour des recommandations supplémentaires en matière de contraception.
- 9. Les participants de sexe masculin ayant des rapports hétérosexuels doivent : a. Accepter d’utiliser un préservatif lors de tout rapport sexuel avec une partenaire en âge de procréer, depuis la phase de sélection jusqu’à au moins deux semaines après la dernière dose du médicament à l’étude (ou avoir subi une stérilisation chirurgicale [c'est-à-dire avoir subi une vasectomie avec absence confirmée de spermatozoïdes dans l’éjaculat]) ; voir la section 12.1.4 pour des conseils supplémentaires en matière de contraception) OU b. Accepter de pratiquer l’abstinence de manière durable et constante pendant toute la durée de l’étude et jusqu’à au moins deux semaines après la dernière dose du médicament à l’étude. c. Accepter de ne pas faire de don de sperme pendant toute la durée de l’étude et jusqu’à au moins deux semaines après la dernière dose du médicament à l’étude.
Critères d'exclusion :
- Pour connaître l'intégralité des critères d'exclusion, se reporter à la section 5.3 du protocole.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
33600 Pessac France
Comment postuler ?
Pour participer à cet essai clinique, veuillez contacter la personne responsable de l'étude. Vous trouverez ses coordonnées dans la section "Lieux et contacts", puis "Contacts".