APOLLO : étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur la bitopertine visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance chez des participants atteints de protoporphyrie érythropoïétique (EPP) ou de protoporphyrie liée au chromosome X (XLP)
Date de révision : 27/07/2026
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 25/11/2025
Date de fin de recrutement : 26/03/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Être âgé d'au moins 12 ans au moment de donner son consentement à l'étude.
- 10. Être en mesure de respecter toutes les procédures de l'étude.
- 2. Diagnostic de l'EPP ou de la XLP, établi à partir des antécédents médicaux et d'un génotypage de la ferrochélatase (FECH) ou de l'acide aminolévulinique synthase 2 (ALAS2), ou encore d'une analyse biochimique des porphyrines.
- 3. Respect des consignes du journal d’exposition au soleil (taux de conformité quotidien ≥ 85 %) du jour [CCI] au jour [CCI] inclus, pendant la phase de sélection, et au moins un test d’exposition au soleil mené à bien (adultes uniquement, cette évaluation étant facultative pour les adolescents) ou un rappel rétrospectif du délai avant l’apparition des premiers symptômes.
- 4. Poids corporel ≥ 32 kg (âgés de 12 à < 18 ans), indice de masse corporelle ≥ 18,5 kg/m² (âgés de ≥ 18 ans) lors de la sélection.
- 5. Période d'élimination d'au moins deux mois avant le dépistage de l'afamélanotide et du dersimélagon, le cas échéant.
- 6. Aspartate aminotransférase et alanine transaminase < 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN) et bilirubine totale < 2 fois la LSN (sauf en cas de syndrome de Gilbert avéré) lors du dépistage. Albumine > limite inférieure de la normale (LIN).
- 7. Être disposé à recourir à des méthodes de contraception hautement efficaces (cela concerne à la fois les hommes dont la partenaire est en âge de procréer et les femmes en âge de procréer) pendant la phase de sélection, pendant la prise du médicament à l'étude et pendant au moins 30 jours après la dernière prise de ce médicament.
- 8. Test de grossesse négatif (femmes en âge de procréer) lors du dépistage (jours [CCI] à [CCI]) ET au début de l'étude (jour 1), avant l'administration du traitement.
- 9. Être capable de comprendre les objectifs, les procédures et les exigences de l'étude, et de fournir un consentement éclairé par écrit (ainsi qu'un assentiment, le cas échéant).
Critères d'exclusion :
- 1. Une intervention chirurgicale majeure ayant eu lieu dans les 8 semaines précédant le dépistage ou une convalescence incomplète suite à une intervention chirurgicale antérieure.
- 10. Antécédents d'exposition à la bitopertine.
- 11. Traitement concomitant ou prévu par l'afamélanotide ou le dersimélagon pendant la durée de l'étude.
- 12. Traitement par opioïdes d’une durée supérieure à 7 jours au cours des deux mois précédant la sélection, ou nécessité prévue d’un traitement par opioïdes pendant plus de 7 jours à un moment quelconque au cours de l’étude.
- 13. Mise en place d'un nouveau traitement contre l'anémie, comprenant notamment la mise en place d'une supplémentation en fer, dans le mois suivant le dépistage.
- 14. Utilisation actuelle ou prévue de tout médicament ou remède à base de plantes connu pour être un inhibiteur ou un inducteur puissant ou modéré des enzymes du cytochrome P450 (CYP) 3A4 pendant [CCI] jours avant la première dose et pendant toute la durée de l'étude.
- 15. Traitement en cours ou prévu à base de médicaments antipsychotiques.
- 16. Hémoglobine < 10 g/dL lors du dépistage.
- 17. Participation à d’autres études cliniques interventionnelles au cours des 30 jours précédant la sélection.
- 18. Si vous êtes une femme, enceinte, si vous envisagez une grossesse ou si vous allaitez.
- 2. À l'exception de l'EPP ou du XLP, toute maladie héréditaire intrinsèque ou extrinsèque des globules rouges associée à une anémie, par exemple un déficit en G6PD, une hémoglobinopathie, une membranopathie ou une anémie hémolytique immunitaire ou non immunitaire. Toute maladie hématologique comorbide doit être jugée acceptable par le promoteur.
- 3. Hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament à l'étude.
- 4. Antécédents de transplantation hépatique ou nécessité prévue d'une transplantation hépatique.
- 5. Antécédents de dépendance à l'alcool ou de consommation excessive d'alcool, tels qu'évalués par l'investigateur.
- 6. Infection active par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), hépatite B ou C active. Tout résultat positif au test de dépistage du VIH ou d'une hépatite virale doit faire l'objet d'une discussion entre l'investigateur et le promoteur avant le recrutement du patient.
- 7. [CCI]
- 8. Toute autre affection médicale ou psychiatrique, ou tout résultat d'analyse non spécifiquement mentionné ci-dessus, qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, exposerait le participant à un risque inacceptable ou l'empêcherait de toute autre manière de participer à l'étude.
- 9. Affection ou traitement concomitant susceptible d'altérer la capacité à interpréter les données cliniques, les résultats d'analyses de laboratoire ou les informations issues du journal des participants, y compris une affection psychiatrique grave ayant connu une exacerbation ou ayant nécessité une hospitalisation au cours des 6 derniers mois.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
44000 Nantes France
Comment postuler ?
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