Étude randomisée, contrôlée, en double aveugle et à doses multiples visant à évaluer l’efficacité, la sécurité d’emploi, la tolérance et l’exposition systémique du QR 110 chez des patients atteints d’amaurose congénitale de Leber (ACL) liée à la mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) dans le gène CEP290
Date de révision : 21/07/2022
33 participants
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