Essais Cliniques

La recherche clinique (au sens de la loi Jardé qui l’encadre en France) correspond aux études scientifiques réalisées sur la personne humaine, en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales. Il s’agit de recherches prospectives impliquant le suivi de patients ou de volontaires sains.

Quand on parle de recherche clinique, on pense souvent aux essais cliniques visant à évaluer un nouveau médicament, un dispositif médical ou une biothérapie. Mais ce domaine est beaucoup plus vaste. La recherche clinique permet aussi :

• l’identification de mécanismes moléculaires ou cellulaires impliqués dans des maladies (pouvant conduire à de nouvelles cibles thérapeutiques) ;
• l’identification de facteurs de risque génétiques ou environnementaux (permettant la mise en place de stratégies de prévention) ;
• la comparaison de plusieurs approches diagnostiques ou thérapeutiques disponibles (utile pour formuler des recommandations de prise en charge).

L’objectif d’un essai clinique portant sur un produit de santé (médicament, dispositif, thérapie cellulaire ou génique) est d’évaluer sa sécurité et son efficacité chez des volontaires sains ou malades. Le médicament pourra obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée par l’ANSM si son efficacité est démontrée et si son utilisation est jugée suffisamment sûre.

Les textes législatifs encadrant les recherches impliquant la personne humaine (RIPH) distinguent trois catégories, selon la nature de l’intervention et le niveau de risque pour les participants.

1. Recherches interventionnelles
   Impliquent une intervention non dénuée de risque, non justifiée par la prise en charge habituelle. Cela concerne surtout les recherches sur les médicaments, mais aussi des actes chirurgicaux, dispositifs médicaux, thérapies cellulaires ou géniques.
2. Recherches interventionnelles à risques et contraintes minimes
   Peuvent comporter des interventions ou actes peu invasifs, dont la liste est définie par arrêté (prise de sang limitée, questionnaires modifiant éventuellement la prise en charge, examens radiologiques sans produit de contraste…).
   Des produits de santé peuvent être utilisés, mais pas à des fins d’évaluation directe.
3. Recherches non interventionnelles
   Sans risque, elles ne modifient pas la prise en charge des participants. Tous les actes sont réalisés comme en situation habituelle.
   Elles incluent les recherches observationnelles : observance des traitements, tolérance aux médicaments après mise sur le marché, comparaison de pratiques entre centres de soins, etc.

Toute personne, malade ou en bonne santé, peut être sollicitée pour participer à une recherche en santé. Cette proposition peut être faite :

• lors d’une consultation médicale,
• par affichage,
• par annonce médiatique,
• ou de manière volontaire en contactant des structures dédiées comme les Centres d’Investigation Clinique (CIC) de l’Inserm.

Être volontaire ne garantit pas d’être inclus dans un essai.
Chaque étude possède des critères d’inclusion (âge, sexe, stade de la maladie, antécédents, pathologies associées). Ces critères permettent de constituer des groupes homogènes et d’obtenir des résultats fiables.

Participer à un essai clinique demande une forte implication ; il est essentiel d’en connaître les enjeux et les règles.

Le site d'information Notre recherche clinique (ministère de la Santé et France Assos Santé) permet d’accéder à de nombreux éléments : éthique, confidentialité, protection des données, contrôles, etc.

La protection des participants est très encadrée :

• textes fondateurs (code de Nuremberg, loi Huriet-Sérusclat),
• analyse préalable du promoteur sur la maladie et les traitements existants,
• comité de protection des personnes (CPP) indépendant chargé d’évaluer et suivre chaque essai.

D’autres contrôles réguliers ont lieu : contrôles qualité, contrôles en cas d’effets indésirables, suivi par un comité d'experts indépendant.

Les règles du secret médical et du secret professionnel s’appliquent.
Les échantillons biologiques peuvent être conservés après anonymisation.

Chaque participant peut connaître les résultats globaux de l'essai (en général publiés un an après la fin).
Il est possible de quitter un essai à tout moment, sans justification et sans impact sur la prise en charge.

Un document d’information est remis, incluant les contacts nécessaires en cas de problème.