Étude randomisée, en double aveugle, de phase III visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du teplizumab par rapport à un placebo chez des participants âgés de 1 à 25 ans atteints d'un diabète de type 1 (DT1) de stade 3 récemment diagnostiqué (βETA PRESERVE)
Date de révision : 16/04/2026
37 participants
Homme Femme
Jusqu'à 64 ans
Date de début de recrutement : 19/03/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les participants doivent être âgés de 1 à 25 ans inclus au moment de la signature du consentement éclairé.
- Les femmes qui allaitent doivent interrompre l'allaitement, tirer leur lait et le jeter pendant la durée de l'intervention et pendant les 20 jours suivant la dernière administration de celle-ci.
- Être en mesure de donner son consentement éclairé et signé, tel que décrit à l'annexe 1 du protocole, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé (FCE) et dans le protocole. Remarque : pour les participants mineurs, un formulaire de consentement éclairé spécifique doit également être signé par le représentant légal du participant.
- Participants chez lesquels un DT1 de stade 3 a été diagnostiqué selon les critères de l'American Diabetes Association pour 2025
- Participants pouvant être randomisés et commencer le traitement à l'étude dans les 8 semaines (56 jours) suivant le diagnostic de DT1 de stade 3
- Les participants doivent présenter un résultat positif pour au moins un auto-anticorps du DT1 lors de la sélection : • Décarboxylase de l'acide glutamique (GAD-65), • Antigène de l'insulinome-2 (IA-2), • Transporteur de zinc 8 (ZnT8), ou • Insuline (si le prélèvement a été effectué au plus tard 14 jours après le début d'un traitement par insuline exogène). • Auto-anticorps cytoplasmiques des cellules des îlots pancréatiques (ICA)
- Présenter un taux aléatoire de peptide C ≥ 0,2 nmol/L mesuré lors du dépistage
- Les participants, hommes comme femmes, peuvent s'inscrire.
- L'utilisation de moyens de contraception par les femmes doit être conforme à la réglementation locale relative aux méthodes de contraception pour les participantes aux études cliniques.
- Une participante est éligible si elle n'est pas enceinte et si l'une des conditions suivantes s'applique : • Est une femme en âge de procréer (WOCBP) OU • Est une femme en âge de procréer (WOCBP) et accepte d’utiliser une méthode contraceptive hautement efficace, avec un taux d’échec < 1 % pendant la période d’intervention de l’étude (devant être efficace avant le début de l’ intervention) et pendant au moins 30 jours après la dernière administration de l’intervention de l’étude
- Une participante au programme WOCBP doit présenter un résultat négatif à un test de grossesse hautement sensible lors du dépistage (sérum) et dans les 24 heures (urine ou sérum, selon les dispositions réglementaires locales) précédant la première administration de l'intervention de l'étude.
Critères d'exclusion :
- Le participant est atteint d'un diabète autre qu'un DT1 auto-immun, ce qui inclut, sans s'y limiter, les formes génétiques du diabète, le diabète de type MODY (diabète de l'adulte chez les jeunes), le diabète secondaire à la prise de médicaments ou à une intervention chirurgicale, ainsi que le diabète de type 2, selon l'appréciation de l'investigateur.
- Administration passée (au cours des 30 jours précédant la sélection) ou actuelle de tout traitement connu pour entraîner une modification significative et persistante de l'évolution du DT1 ou du statut immunologique (y compris, sans s'y limiter, les stéroïdes administrés par voie orale, inhalée ou par injection systémique pendant plus de 14 jours, l'hormone adrénocorticotrope et le vérapamil).
- Traitement antérieur par des médicaments immunosuppresseurs systémiques ou par une thérapie biologique immunomodulatrice (tels que les anticorps monoclonaux), au cours des 3 mois ou des 5 demi-vies (la période la plus longue étant retenue) précédant l'administration du médicament.
- Prise actuelle ou récente (au cours des 30 jours précédant le dépistage) de tout médicament connu pour influencer de manière significative la tolérance au glucose (par exemple, antipsychotiques atypiques, diphénylhydantoïne, niacine).
- Le participant a déjà reçu du teplizumab ou un autre traitement anti-CD3.
- Tout autre médicament incompatible avec l'IMP ou susceptible d'interférer avec celui-ci, à la discrétion de l'investigateur.
- Participation actuelle OU antérieure à une autre étude clinique dans le cadre de laquelle une intervention expérimentale (par exemple, un médicament, un vaccin, un dispositif invasif) a été administrée au cours des 8 dernières semaines ou au cours des 5 dernières demi-vies, la période la plus longue étant retenue, avant la sélection.
- Le participant présente l'un des paramètres biologiques suivants lors du dépistage préalable à la première dose : • Numération lymphocytaire : < 1 000/µL, • Numération neutrophile : < 1 500/µL, • Numération plaquettaire : < 150 000 plaquettes/µL, • Hémoglobine : < 10 g/dL, • Aspartate aminotransférase (AST) > 2,0 × la limite supérieure de la normale (LSN), • Alanine aminotransférase (ALT) > 2,0 × la LSN, • Bilirubine totale > 1,5 × la LSN, à l'exception des participants chez lesquels un syndrome de Gilbert a été diagnostiqué, qui peuvent être éligibles à condition qu'il n'y ait pas d'autres causes d'hyperbilirubinémie
- Le participant présente une infection grave en cours et/ou une fièvre ≥ 38,5 °C (101,3 °F) au cours des 48 heures précédant la première dose (sauf en cas d'infection cutanée localisée), ou souffre d'une maladie infectieuse chronique, récidivante ou opportuniste.
- Lors du dépistage, le participant présente des signes biologiques ou cliniques d'une infection aiguë ou cliniquement active par le virus d'Epstein-Barr (EBV) ou le cytomégalovirus (CMV).
- Lors du dépistage, le participant présente une sérologie positive pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B (VHB) ou l'hépatite C (VHC).
- Le participant présente des signes de tuberculose (TB) active ou latente, attestés par ses antécédents médicaux et son examen clinique, des radiographies thoraciques (antéro-postérieure et latérale) et/ou des tests de dépistage de la TB. Les tests sanguins (par exemple, le test QuantiFERON® TB Gold) sont fortement recommandés ; à défaut, tout test de dépistage de la TB approuvé au niveau local est autorisé.
- Souffre d'autres maladies auto-immunes (par exemple, polyarthrite rhumatoïde, arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire, arthrite psoriasique, spondylarthrite ankylosante, sclérose en plaques, lupus érythémateux disséminé, etc.), à l'exception d'une thyroïdite auto-immune cliniquement stable ou d'une maladie cœliaque bien contrôlée (à la discrétion de l'investigateur).
- Toute anomalie cliniquement significative mise en évidence soit dans les antécédents médicaux ou chirurgicaux, soit au cours de l'évaluation de sélection (par exemple, examen physique, analyses de laboratoire, signes vitaux), ou tout événement indésirable (EI) survenu pendant la période de sélection qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la poursuite de l'étude en toute sécurité ou compromettrait l'évaluation de l'efficacité.
- Le participant a reçu ou doit recevoir les vaccins suivants : • Vaccins vivants atténués (par exemple, contre la varicelle, la rougeole, les oreillons, la rubéole, le vaccin antigrippal intranasal à virus atténué et la variole) au cours des 8 semaines précédant la première dose du médicament expérimental (IMP) ou dont l'administration est prévue/requise pendant le traitement ou jusqu'à 26 semaines après la dernière administration de l'IMP au cours de n'importe quel cycle de traitement. • Vaccins inactivés ou à ARNm dans les 2 semaines précédant la première dose de l'IMP ou administration prévue/requise pendant le traitement ou jusqu'à 6 semaines après la dernière administration de l'IMP au cours de n'importe quel cycle de traitement.
- Prise actuelle ou récente (au cours des 30 jours précédant le dépistage) de tout médicament antihyperglycémique autre que l'insuline
Lieux et contacts
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