Étude de phase II randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'effet de l'EDG-5506 sur la sécurité, les biomarqueurs, la pharmacocinétique et les paramètres fonctionnels chez les adultes et les adolescents atteints de dystrophie musculaire de Becker
Date de révision : 18/04/2026
11 participants
Homme
Entre 18 ans et 64 ans
Date de début de recrutement : 21/08/2025
Date de fin de recrutement : 21/08/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Adultes (âgés de 18 à 50 ans inclus au moment de la visite de sélection) présentant une mutation de la dystrophine confirmée et un phénotype compatible avec la dystrophie musculaire de Becker (DMB), et ayant conservé leur capacité de marche au-delà de 16 ans sans traitement aux stéroïdes ; antécédents de mobilité au-delà de 18 ans sous stéroïdes, OU adolescents (âgés de 12 à 17 ans inclus) présentant une confirmation génétique d’une mutation de la dystrophine et un phénotype compatible avec la dystrophie musculaire de Becker (DMB), tel que déterminé par l’investigateur ET SOIT : a. une mutation dans le cadre de lecture du gène de la dystrophine (DMD) OU b. Si une mutation hors cadre dans le gène de la dystrophine (DMD) est présente, comme c'est le cas chez environ 10 % des personnes atteintes de DMB, la capacité de se lever en position couchée en moins de 10 secondes, car les personnes atteintes de DMD sont systématiquement incapables de se lever en position couchée en moins de 10 secondes après l'âge de 10 ans.
- 6. Être en mesure de donner son consentement éclairé par écrit, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
- 2. Sexe masculin à la naissance.
- 3. Être capable de réaliser le test chronométré sur 100 mètres en moins de 200 secondes, avec ou sans aide à la mobilité
- 4. Être capable de passer le test d'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) et d'obtenir un score compris entre 5 et 32 inclus pour les adultes (âgés de 18 à 50 ans inclus au moment de la visite de sélection) OU un score ≥ 5 pour les adolescents (âgés de 12 à 17 ans inclus) lors de la visite de sélection
- 5. Être disposé à se conformer aux exigences en matière de contraception décrites à la section 5.3.1 du protocole.
Critères d'exclusion :
- 1. Antécédents médicaux ou résultats d'un examen physique ou d'analyses de laboratoire cliniquement significatifs qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient le participant inapte à participer à l'étude.
- 3. Fraction d'éjection échocardiographique < 40 %.
- 4. Un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations mettant en évidence des anomalies cliniquement significatives susceptibles de compromettre la sécurité du participant ou l'interprétation des résultats de l'étude.
- 5. Capacité vitale forcée (CVF) prévue inférieure à 60 % ou recours à une assistance respiratoire (mécanique ou non invasive) pendant la journée.
- 13. Les participants présentant une allergie connue au sevasemten ou à ses excipients.
- 14. Les participants qui sont placés dans un établissement en vertu d'une décision d'un tribunal ou d'une autorité publique, conformément à l'article 40a, paragraphe 2, de la loi allemande sur les produits médicaux.
- 6. Insuffisance rénale ou hépatique modérée ou sévère (débit de filtration glomérulaire estimé [DFGe] < 60 ml/min/1,73 m²). L'eGFR sera calculé à l'aide de la formule de la cystatine C [eGFR = 133 × min(Scys/0,8, 1) - 0,499 × max(Scys/0,8, 1) - 1,328 × 0,996 × âge].
- 7. Résultat positif au test de dépistage des anticorps anti-hépatite C (sauf en cas de résultat négatif à la réaction en chaîne par polymérase pour le virus de l'hépatite C), de l'antigène de surface de l'hépatite B ou des anticorps anti-virus de l'immunodéficience humaine.
- 8. Prise de corticostéroïdes oraux pour le traitement d’une maladie osseuse au cours des 6 derniers mois. - La prise de corticostéroïdes oraux à faible dose (≤ 5 mg équivalents par jour) pour des indications autres que la maladie osseuse, ou la prise pendant une courte durée (≤ 10 jours au cours des 6 derniers mois), est autorisée si elle s’accompagne d’un traitement chronique par stéroïdes inhalés ou intranasaux.
- 9. Prise d'inhibiteurs ou d'inducteurs modérés ou puissants du cytochrome P450 CYP3A4.
- 10. Réception d'un médicament expérimental dans les 30 jours ou dans les 5 demi-vies (la période la plus longue étant retenue) suivant la visite de sélection dans le cadre de la présente étude.
- 11. Les participants qui, de l'avis de l'investigateur, ne seraient pas des candidats appropriés pour participer à l'étude.
- 12. Antécédents médicaux ou toute autre affection médicale ou psychiatrique, y compris des idées ou des comportements suicidaires récents (au cours de l'année écoulée) ou actifs, des antécédents récents (au cours de l'année écoulée) d'abus de substances ou de dépendance, ou encore des résultats de laboratoire ou des anomalies susceptibles d'augmenter le risque lié à la participation à l'étude ou qui, de l'avis de l'investigateur, rendent le participant inapte à participer à l'étude.
- 2. Antécédents de tumeur maligne (à l'exception des carcinomes cutanés non mélaniques ayant fait l'objet d'un traitement adéquat).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Assistance Publique Hopitaux De Paris
Paris Cedex 13 France
Centre Hospitalier Universitaire De Nice
06000 Nice France
Hospital Hotel Dieu
44000 Nantes France
Comment postuler ?
Pour participer à cet essai clinique, veuillez contacter la personne responsable de l'étude. Vous trouverez ses coordonnées dans la section "Lieux et contacts", puis "Contacts".