Étude ouverte multicentrique de phase 3b évaluant l'activité physique et la santé articulaire chez des patients âgés de 12 ans ou plus ayant déjà été traités pour une hémophilie A sévère et traités pendant 24 mois par une protéine de fusion recombinante intraveineuse du facteur VIII de coagulation Fc-von Willebrand Factor-XTEN (rFVIIIFc-VWF-XTEN ; efanesoctocog alfa).
Date de révision : 28/10/2025
14 participants
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 18/09/2023
Date de fin de recrutement : 09/06/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Un patient doit remplir les critères suivants pour pouvoir participer à l'étude : 1. Être âgé d'au moins 12 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
- 10. Être capable et disposé à administrer l'efanesoctocog alfa par voie intraveineuse à domicile.
- 11. Les patientes sont admissibles à participer si elles ne sont pas enceintes et n'allaitent pas. Les WOCBP doivent utiliser une méthode contraceptive acceptable (voir l'annexe 3) pendant la période d'intervention jusqu'à l'appel ou la visite de suivi de sécurité. L'investigateur doit évaluer l'efficacité de la méthode contraceptive par rapport à la première dose du médicament à l'étude. Les WOCBP doivent avoir obtenu un résultat négatif au test de grossesse sérique hautement sensible effectué lors de la visite de sélection. Les exigences supplémentaires relatives au test de grossesse sont décrites à l'annexe 4.
- 12. Consentement éclairé signé et daté fourni par le patient ou son ou ses représentants légaux pour les patients mineurs avant toute activité liée à l'étude. Le consentement des patients pédiatriques doit être obtenu conformément à la législation locale.
- 2. Homme ou femme présentant un diagnostic d'hémophilie A sévère, défini comme une activité endogène du FVIII < 1 UI/dL.
- 3. Traitement antérieur de l'hémophilie A avec tout FVIII recombinant et/ou dérivé du plasma commercialisé pendant au moins 150 ED.
- 4. Avoir reçu un traitement prophylactique conformément à la notice locale pendant au moins 12 mois avec n'importe quel FVIII et/ou émicizumab commercialisé avant l'inscription. La prophylaxie par émicizumab doit être arrêtée au moins 26 semaines avant l'inscription afin de permettre une période de sevrage. Pendant cette période, une prophylaxie avec un produit FVIII commercialisé doit être utilisée.
- 5. Disposer de données documentées sur les traitements prophylactiques prescrits au cours des 12 mois précédant l'étude et de données sur les épisodes hémorragiques survenus au cours des 6 mois précédant la visite initiale.
- 6. Numération plaquettaire ≥ 100 000 cellules/µL lors du dépistage
- 7. Un patient dont la séropositivité au VIH est connue, soit parce qu'elle a été précédemment documentée, soit parce qu'elle a été identifiée lors d'évaluations de dépistage, doit présenter les résultats suivants avant son inscription : a. nombre de lymphocytes CD4 > 200 cellules/mm3 b. charge virale < 400 copies/mL c. Les résultats documentés du nombre de lymphocytes CD4 et de la charge virale seront acceptés si les échantillons ont été prélevés dans les 26 semaines précédant le dépistage ou si les échantillons ont été prélevés pendant le dépistage et évalués par le laboratoire central.
- 8. Volonté et capacité à suivre une formation sur l'utilisation du dossier électronique du patient (ePD) de l'étude et à utiliser l'ePD sur leur propre smartphone/tablette tout au long de l'étude.
- 9. Volonté et capacité d'utiliser le tracker d'activité (Fitbit) fourni par le sponsor pour mesurer l'activité physique et la fréquence cardiaque.
Critères d'exclusion :
- La présence de l'un des éléments suivants exclura un patient de la participation à l'étude : 1. Problèmes médicaux 1.1. Toute maladie hépatique concomitante cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à participer à l'étude. Cela peut inclure, sans s'y limiter, la cirrhose, l'hypertension portale, l'encéphalopathie hépatique et l'hépatite aiguë. 1.2. Troubles musculosquelettiques et/ou neurologiques graves limitant la mobilité et les capacités physiques à un degré tel que le patient est jugé inapte à participer à l'étude par l'investigateur. 1.3. Infection bactérienne ou virale grave active (autre que l'hépatite chronique ou le VIH) présente dans les 30 jours précédant la sélection. 1.4. Autres troubles de la coagulation connus en plus de l'hémophilie A. 1.5. Antécédents d'hypersensibilité ou d'anaphylaxie associés à un produit FVIII 1.6. Antécédents d'un test inhibiteur positif défini comme ≥ 0,6 BU/mL, ou toute valeur supérieure ou égale au seuil de sensibilité inférieur pour les laboratoires dont les seuils de détection des inhibiteurs sont compris entre 0,7 et 1,0 BU/mL, ou signes cliniques ou symptômes d'une diminution de la réponse aux administrations de FVIII. Les antécédents familiaux d'inhibiteurs n'excluent pas le patient. 1.7. Résultat positif au test d'inhibiteurs (évalué par le laboratoire central), défini comme ≥ 0,6 BU/mL lors du dépistage ou à l'inclusion (voir section 6.6.6.1). 1.8. Fonction rénale anormale, définie comme une créatinine sérique > 2,0 mg/dL mesurée lors du dépistage 1.9. Alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) sériques > 5 x la limite supérieure de la normale (LSN), mesurées lors du dépistage. 1.10. Sensibilité à l'une des interventions de l'étude, ou à l'un de leurs composants, ou allergie médicamenteuse ou autre qui, de l'avis de l'investigateur, contre-indique la participation à l'étude.
- 2. Traitement antérieur 2.1. Vaccination dans les 15 jours précédant la visite de sélection et pendant la période préliminaire 2.2. Traitement à l'acide acétylsalicylique dans les 2 semaines précédant la sélection 2.3. Traitement par AINS à une dose supérieure à la dose maximale spécifiée dans les informations de prescription dans les 2 semaines précédant le dépistage 2.4. Traitement systématique dans les 12 semaines précédant le dépistage par chimiothérapie et/ou autres médicaments immunosuppresseurs (à l'exception du traitement du VHC ou du VIH). L'utilisation de corticostéroïdes est autorisée, à l'exception du traitement corticostéroïde systémique administré quotidiennement ou tous les deux jours pendant plus de 14 jours. L'utilisation de stéroïdes locaux, topiques et/ou inhalés est autorisée
- 3. Expérience clinique antérieure 3.1. Participation antérieure à cette étude ; les patients qui échouent au dépistage peuvent se soumettre à un nouveau dépistage (une seule fois). 3.2. Traitement avec un produit expérimental dans les 30 jours ou 5,5 demi-vies précédant le dépistage, selon la période la plus longue. Pour les produits expérimentaux dont l'effet pharmacodynamique persiste plus longtemps que la demi-vie, l'effet pharmacodynamique maximal doit revenir à la valeur de référence avant le dépistage.
- 4. Autres 4.1. Chirurgie majeure dans les 12 semaines précédant la sélection ou chirurgie orthopédique majeure prévue pendant l'étude 4.2. Patients jugés inaptes à participer, pour quelque raison que ce soit, par l'investigateur, y compris en raison de leur état médical ou clinique, ou patients susceptibles de ne pas respecter les procédures de l'étude. 4.3. Les patients sont dépendants du promoteur ou de l'investigateur (conformément à la section 1.61 de l'ordonnance E6 de l'ICH-GCP) 4.4. Les patients sont des employés du site d'étude clinique ou d'autres personnes directement impliquées dans la conduite de l'étude, ou des membres de la famille immédiate de ces personnes 4.5. Lors de la visite initiale, les patients qui n'ont pas respecté l'utilisation du tracker d'activité. Pour les exigences minimales, voir la section 6.4.6.2
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14033 Caen Cedex 9 France
Assistance Publique Hopitaux De Paris
94270 Le Kremlin-Bicêtre France
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