Étude de phase II, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, en groupes parallèles, sur l'efficacité et la sécurité d'emploi d'un traitement oral par BI 685509 pendant au moins 48 semaines chez des adultes atteints de sclérose systémique progressive.
Date de révision : 16/02/2026
Homme Femme
Entre 18 ans et 64 ans
Date de début de recrutement : 08/10/2023
Date de fin de recrutement : 27/11/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Consentement éclairé écrit, signé et daté, conformément aux bonnes pratiques cliniques (BPC) de l'ICH et à la législation locale, avant l'admission à l'essai.
- Patients masculins ou féminins âgés de ≥ 18 ans au moment du consentement (ou ayant atteint l'âge légal, par exemple ≥ 16 ans au Royaume-Uni).
- Les patients doivent répondre aux critères de classification ACR/EULAR 2013 pour la SSc.
- Les patients doivent avoir reçu un diagnostic de SSc cutanée limitée ou diffuse tel que défini par LeRoy et al. Les patients ayant reçu un diagnostic de SSc cutanée limitée peuvent être inclus s'ils sont positifs aux anticorps anti-Scl-70.
- L'apparition de la SSc cutanée diffuse (définie par le premier symptôme non RP) doit avoir lieu dans les 7 ans suivant la visite 1. L'apparition de la SSc cutanée limitée doit avoir lieu dans les 2 ans suivant la visite 1.
- Preuve d'une maladie active, définie comme présentant au moins l'un des éléments suivants : - Apparition récente d'une SSc au cours des deux dernières années précédant la visite 1 OU - Nouvelle atteinte cutanée ou aggravation de deux nouvelles zones du corps dans les six mois précédant la visite 1 (sur les 17 zones du corps définies par l'évaluation mRSS, documentées dans les dossiers cliniques) OU - Nouvelle atteinte ou aggravation d'une nouvelle zone corporelle si elle se situe au niveau de la poitrine ou de l'abdomen dans les 6 mois suivant la visite 1 OU - Aggravation de l'épaississement cutané (par exemple, ≥ 2 points mRSS) dans les 6 mois suivant la visite 1 OU - ≥ 1 frottement tendineux.
- Biomarqueurs élevés lors de la visite 1 (dépistage) définis comme au moins l'un des suivants : - CRP ≥ 6 mg/L (≥ 0,6 mg/dL), OU - Vitesse de sédimentation globulaire (VSG) ≥ 28 mm/h, OU - KL-6 ≥ 1 000 U/mL. --> Si aucun des trois critères n'est rempli ou n'est disponible, le patient peut être inclus si le mDAI est ≥ 2,5.
- Preuve d'une vasculopathie significative, définie comme suit : - DU active(s) lors de la visite 1 OU - Antécédents documentés de DU, OU - Traitement antérieur de la RP par des analogues de la prostacycline ou ≥ 1 autre médicament, y compris des inhibiteurs calciques, des nitrates, des donneurs de NO sous quelque forme que ce soit, y compris topique ; les inhibiteurs de la phosphodiestérase 5 (PDE5) (par exemple, sildénafil, tadalafil, vardénafil) ; les inhibiteurs non spécifiques de la PDE5 (théophylline, dipyridamole) OU - RP avec CRP élevée ≥ 6 mg/L --> Si aucun des quatre critères ci-dessus n'est rempli, le patient peut être inclus si le diagnostic d'ILD a été confirmé.
- D'autres critères d'inclusion s'appliquent.
Critères d'exclusion :
- Toute forme connue d'hypertension pulmonaire.
- Maladie pulmonaire avec CVF < 50 % de la valeur prévue lors du dépistage.
- Autres maladies auto-immunes du tissu conjonctif, à l'exception de la fibromyalgie, de la myopathie associée à la sclérodermie et du syndrome de Sjögren secondaire.
- Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) (corrigée en fonction de l'hémoglobine) < 40 % de la valeur prévue lors du dépistage.
- Antécédents de crise rénale liée à la sclérodermie au cours des 6 derniers mois.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 30 ml/min/1,73 m² (formule CKD-EPI) ou sous dialyse au moment du dépistage.
- Cirrhose de n'importe quelle classe de Child-Pugh (A, B ou C)
- Cholestase actuelle, ou ALP > 4 x LSN, ou ALP > 2 x LSN et GGT > 3 x LSN lors du dépistage.
- D'autres critères s'appliquent.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Comment postuler ?
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