Étude de phase II/III, multicentrique, randomisée, d'optimisation de la dose (partie I), en double aveugle (partie II) visant à comparer l'efficacité et la sécurité d'emploi de l'azacitidine par voie orale (Oral-Aza, ONUREG®) associée aux meilleurs soins de soutien (BSC) par rapport à un placebo associé aux BSC chez des participants atteints d'un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire selon l'IPSS-R (SMD)
Date de révision : 19/10/2025
31 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 23/04/2023
Date de fin de recrutement : 30/01/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les participants masculins et féminins doivent être âgés d'au moins 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
- Le participant présente un diagnostic documenté de SMD selon la classification de l'OMS 2016 qui répond à la classification IPSS-R des maladies à risque faible ou intermédiaire (score IPSS-R faible : > 1,5 et ≤ 3,0 ; score IPSS-R intermédiaire : > 3,0 et ≤ 4,5). Pour les participants en Corée du Sud, le score IPSS-R pour l'inclusion dans la partie II (phase 3) est > 1,5 et ≤ 3,5. Les sous-types de SMD peuvent inclure (SMD avec dysplasie unilinéaire [SMD-SLD], SMD avec dysplasie multilinéaire [SMD-MLD], SMD avec sidéroblastes en anneau [SMD-RS] [SLD ou MLD], SMD non classifiable [SMD-U], SMD avec excès de blastes-1 [SMD-EB1], SMD avec délétion 5q [SMD-del(5q)], néoplasme myéloïde lié au traitement [t-MN]). Le diagnostic du SMD, la classification de l'OMS et la classification du risque IPSS-R seront déterminés de manière prospective par un examen centralisé indépendant de la pathologie et de la cytogénétique, ainsi que par les résultats applicables du laboratoire central.
- Le participant présente au moins une cytopénie (anémie, thrombocytopénie ou neutropénie) répondant à l'un des critères définis dans le protocole.
- Avoir un indice de performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2.
Critères d'exclusion :
- Les participants ayant déjà souffert d'une tumeur maligne doivent 1) avoir une espérance de vie médiane d'au moins 12 mois au moment de leur inclusion et 2) ne pas avoir suivi de traitement actif d'aucune sorte pendant au moins 24 semaines avant la randomisation (y compris, mais sans s'y limiter, l'immunothérapie ou la thérapie ciblée).
- SMD hypoplasique avec une cellularité médullaire ≤ 10 %
- Participants diagnostiqués avec un SMD-EB2
- Syndrome de chevauchement (SMD/NMP), CMML, leucémie myéloïde chronique atypique (LMC), trouble myéloprolifératif (TMP) non classifiable et SMD avec fibrose médullaire modérée à étendue (grade 2 ou 3).
- Maladie cardiaque active importante au cours des 6 derniers mois.
- Antécédents connus d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou le virus de l'hépatite C (VHC), ou signes d'infection active par le virus de l'hépatite B (VHB)
- Participants présentant un nombre absolu de neutrophiles (NAN) inférieur à 0,5 × 109/L dans la semaine (7 jours) suivant la randomisation ou d'autres anomalies biologiques telles que définies à la section 6.2.
- Traitement préalable par l'azacitidine (quelle que soit la formulation), la décitabine ou un autre agent hypométhylant.
- Traitement préalable par le lénalidomide, sauf si le participant a reçu la dernière dose ≥ 8 semaines avant la randomisation.
- Utilisation d'un traitement exclu dans les 35 jours précédant la randomisation, tel que défini à la section 6.2.
- Utilisation de corticostéroïdes pour toute affection médicale avec une dose quotidienne moyenne supérieure à 100 mg d'hydrocortisone ou équivalent une semaine avant la randomisation.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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Adresse
Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours
37044 Tours Cedex 9 France
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