Étude ouverte sur la sécurité chez les adultes et les adolescents atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs du FVIII passant directement d'un traitement prophylactique par emicizumab à un traitement prophylactique par NNC0365-3769 (Mim8).
Date de révision : 28/09/2025
1 participant
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 22/11/2023
Date de fin de recrutement : 25/06/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Consentement éclairé obtenu avant toute activité liée à l'étude. Les activités liées à l'étude sont toutes les procédures effectuées dans le cadre de l'étude, y compris les activités visant à déterminer l'admissibilité.
- Homme ou femme ayant reçu un diagnostic d'hémophilie A congénitale, quelle que soit la gravité, sur la base des dossiers médicaux.
- Âgé de 12 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé.
- Patients traités par emicizumab QW, Q2W ou Q4W conformément à la notice pendant au moins 8 semaines avant la sélection.
- Patients pour lesquels la décision d'arrêter le traitement par emicizumab a été prise.
- Volonté et capacité des participants et/ou des soignants à se conformer aux visites prévues et aux procédures de l'étude, y compris la tenue d'un journal électronique et la communication des résultats rapportés par les patients.
Critères d'exclusion :
- Participation (c'est-à-dire consentement éclairé signé) à toute étude clinique interventionnelle, à l'exception de l'emicizumab, avec réception de la dernière dose dans les 8 semaines (ou 5 demi-vies du médicament expérimental [IMP], selon la période la plus longue) avant le dépistage.
- Hypersensibilité connue ou suspectée à l'intervention à l'étude, aux produits connexes, à tout composant du produit ou à d'autres anticorps monoclonaux.
- Dysfonctionnement hépatique défini comme un taux d'aspartate aminotransférase (AST) et/ou d'alanine aminotransférase (ALT) supérieur à 3 fois la limite supérieure, associé à un taux de bilirubine totale supérieur à 1,5 fois la limite supérieure, mesuré lors du dépistage.
- Insuffisance rénale définie comme un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) ≤ 30 ml/min/1,73 m² pour la créatinine sérique mesurée lors du dépistage.
- Femme enceinte, allaitante ou qui envisage une grossesse, ou qui est en âge de procréer et n'utilise pas de méthode contraceptive hautement efficace.
- Incapacité mentale, refus de coopérer ou barrière linguistique empêchant une compréhension et une coopération adéquates.
- Autres affections (par exemple, maladie auto-immune) ou anomalies biologiques susceptibles d'augmenter le risque d'hémorragie ou de thrombose, selon l'évaluation de l'investigateur.
- Tout trouble qui, selon l'investigateur, pourrait compromettre le respect du protocole ou la sécurité du participant, y compris les événements indésirables continus associés à l'emicizumab.
- Participation antérieure à cette étude. La participation est définie comme le consentement éclairé signé.
- Troubles connus de la coagulation congénitaux ou acquis autres que l'hémophilie A.
- Antécédents ou présence d'une maladie ou d'événements thromboemboliques (à l'exception d'une thrombose antérieure associée à un cathéter pour laquelle aucun traitement antithrombotique n'est actuellement en cours) ou risque de maladie thromboembolique, tel qu'évalué par l'investigateur.
- Des anticorps neutralisants dirigés contre l'emicizumab ont été détectés ou, chez les patients suivant un traitement par emicizumab, sont suspectés sur la base d'évaluations cliniques et biologiques.
- Réception d'une thérapie génique FVIII à tout moment.
- Traitement d'induction de la tolérance immunitaire en cours ou prévu.
- Intervention chirurgicale mineure ou majeure prévue après le dépistage et pendant la période de traitement de 26 semaines
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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Comment postuler ?
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