Étude d'efficacité de phase IV post-autorisation, multicentrique, ouverte, d'une durée de 24 mois, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et l'immunogénicité d'un traitement quotidien par metreleptine par voie sous-cutanée chez des patients atteints de lipodystrophie partielle
Date de révision : 13/04/2026
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 11/03/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Patients de sexe masculin ou féminin âgés d’au moins 12 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) et du formulaire de consentement de l’enfant (le cas échéant), avant le début de toute activité ou procédure spécifique à l’étude.
- Le patient et/ou son représentant légal ont été informés, ont lu et compris le formulaire d'information destiné au patient et le formulaire de consentement de l'enfant (le cas échéant), ont donné leur consentement éclairé par écrit et acceptent de se conformer aux exigences du protocole. Si l'enfant est trop jeune ou incapable de lire, le formulaire de consentement de l'enfant doit lui être expliqué.
- Diagnostic confirmé de PL familiale ou acquise.
- Confirmation par l'investigateur que les diagnostics différentiels potentiels de la LD ont été exclus (par exemple, syndrome de Cushing, anorexie mentale, cachexie, syndrome diencéphalique, syndrome de Rabson-Mendenhall, leprechaunisme, syndrome SHORT, dysplasie mandibulo-acrale, syndromes progéroïdes, sclérodermie localisée, lichen scléreux et atrophique, lipodystrophie annulaire, lipoatrophie semi-circulaire, panniculite locale due à des maladies du tissu conjonctif et à des troubles auto-immuns, lipoatrophie intradermique ou sous-cutanée [par exemple, insuline, acupuncture, hormone de croissance recombinante], atrophie hémifaciale progressive [syndrome de Parry-Romberg])
- Les patients doivent présenter : a) un taux d'HbA1c ≥ 6,5 % et/ou b) un taux de triglycérides sériques à jeun ≥ 500 mg/dL (5,65 mmol/L)
- Les traitements standard n'ont pas permis d'obtenir un contrôle métabolique adéquat : a) Les patients présentant un taux d'HbA1c ≥ 6,5 % doivent suivre un traitement antidiabétique à dose stable depuis au moins 90 jours avant le dépistage (régime alimentaire et/ou médicaments antidiabétiques) et leur régime alimentaire (tel que déclaré par les patients) doit être stable et conforme aux recommandations médicales. b) Les patients présentant un taux sérique de triglycérides à jeun ≥ 500 mg/dL (5,65 mmol/L) doivent suivre un traitement hypolipidémiant à dose stable depuis au moins 6 semaines avant le dépistage (sauf si ces médicaments ne sont pas tolérés ou sont contre-indiqués) et leur régime alimentaire (tel que déclaré par les patients) doit être stable et conforme aux recommandations médicales.
- Les patients suivant un traitement antidiabétique et/ou hypolipidémiant avant le début de l'étude doivent maintenir un traitement optimisé jugé stable par l'investigateur et rester stables pendant la période de sélection. Pour les patients sous insuline, une dose stable est définie comme une variation ne dépassant pas 20 % de la dose quotidienne totale d'insuline. Pour tous les autres traitements, une dose stable est définie comme l'absence de modification de la dose.
- Les patients sont disposés à respecter les restrictions alimentaires recommandées par l'investigateur.
- N'ayant jamais reçu de métreleptine et devant recevoir un traitement par la métreleptine disponible dans le commerce, ou actuellement sous traitement par la métreleptine disponible dans le commerce. Les patients actuellement traités par la métreleptine ne peuvent être inclus qu'avec l'accord du moniteur médical et doivent répondre à tous les critères suivants : a) avoir commencé le traitement dans les 6 mois précédant la sélection ; b) disposer d'échantillons de sérum prélevés avant le début du traitement par la métreleptine, pouvant être utilisés pour évaluer les taux de leptine et l'immunogénicité ; c) disposer de taux documentés d'HbA1c et de TG avant le début du traitement par la métreleptine (à moins que ceux-ci puissent être évalués à partir des échantillons de sérum conservés).
- Les femmes en âge de procréer doivent être ménopausées (c'est-à-dire ne plus avoir leurs règles depuis au moins un an), stérilisées chirurgicalement (hystérectomie, ovariectomie bilatérale ou ligature des trompes) ou disposées à utiliser une méthode contraceptive efficace (ces méthodes comprennent la contraception hormonale combinée [contenant des œstrogènes et des progestatifs] : orale / intravaginale ; contraception hormonale transdermique / progestative : orale / injectable ; implantable / dispositif intra-utérin [DIU] / système intra-utérin libérant des hormones [SIU] / occlusion tubaire bilatérale / partenaire vasectomisé / abstinence sexuelle / préservatifs) pendant toute la durée de l'étude (à compter de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) et du formulaire de consentement de l'enfant (le cas échéant), jusqu'à 4 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude). La contraception hormonale seule, y compris les formes orales, injectables, transdermiques et implantables, n’est pas acceptable ; une méthode de barrière supplémentaire doit être utilisée. La contraception hormonale intravaginale ou le SIH seuls sont autorisés à la discrétion de l’investigateur. Les patientes sous contraceptifs oraux ne seront pas tenues d’arrêter leur traitement. Les patientes ne seront pas autorisées à commencer un traitement par contraceptifs oraux pendant qu’elles reçoivent le traitement de l’étude.
Critères d'exclusion :
- dont on sait qu'ils ont été testés positifs au virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou dont on sait qu'ils ont reçu un diagnostic de maladie liée au VIH
- Toute situation dans laquelle, de l'avis de l'investigateur, la participation à cette étude pourrait présenter un risque important pour le patient ou l'empêcher de mener l'étude à son terme (par exemple, espérance de vie inférieure à 12 mois).
- Antécédents connus de réactions d'hypersensibilité graves à l'un des composants du produit à base de métreleptine.
- Antécédents connus d'abus de drogues ou d'alcool au cours de l'année précédant la sélection, tels qu'évalués selon le jugement de l'investigateur.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 30 ml/min/1,73 m², calculé selon la formule de Schwartz au chevet du patient pour les patients âgés de moins de 18 ans et selon la formule CKD-EPI pour les patients âgés de 18 ans ou plus.
- Les patients dont les traitements antidiabétiques ou hypolipidémiants et/ou d'autres médicaments pris en concomitance susceptibles d'influencer les résultats du critère d'évaluation principal (tels que les médicaments coupe-faim) ne sont pas stabilisés au moment de la sélection.
- Traitement par un médicament expérimental (IMP) au cours des six mois précédant la visite de sélection, ou au cours d'une période équivalente à cinq fois la demi-vie terminale de l'IMP en question, la période la plus longue étant retenue.
- Réservé aux femmes : celles qui sont actuellement enceintes (ce qui a été confirmé par un test de grossesse positif) ou qui allaitent.
- Test de grossesse positif (urine ou sérum) chez les femmes en âge de procréer.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
59037 Lille Cedex France
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