Étude complémentaire sur le JR-141 visant à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme chez les sujets atteints de mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter)
Date de révision : 29/08/2025
10 participants
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 30/06/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Un sujet qui a participé à l'étude parentale (JR-141-GS31) et qui a terminé les évaluations à la semaine 105 dans la cohorte A ou à la semaine 53 dans la cohorte B avant de recevoir le médicament à l'étude lors de la visite correspondante, et qui, de l'avis de l'investigateur, ne présente aucun problème de sécurité.
- Un sujet auprès duquel il est possible d'obtenir un formulaire de consentement éclairé (ICF) approuvé par un comité d'éthique (IRB) ou un comité d'éthique indépendant (IEC), signé volontairement. Si le sujet est âgé de moins de 18 ans (moins de 16 ans au Royaume-Uni [RU]) au moment de son inscription ou si sa volonté de participer à l'étude ne peut être confirmée en raison d'une déficience intellectuelle liée à la MPS II, le représentant légalement acceptable du sujet (par exemple, ses parents ou tuteurs) peut signer le FCI au nom du sujet. Dans la mesure du possible, un consentement éclairé écrit doit être obtenu auprès du sujet. Le chercheur principal ou son représentant conservera l'original du document de consentement et d'assentiment (le cas échéant) signé par chaque sujet.
- Les femmes en âge de procréer ou les hommes dont la partenaire est en âge de procréer, c'est-à-dire fertile, depuis le début de leurs règles et jusqu'à la ménopause, sauf en cas de stérilité permanente, acceptent d'utiliser une méthode contraceptive médicalement reconnue et hautement efficace à compter de la signature du formulaire de consentement éclairé.
Critères d'exclusion :
- Sujet ayant changé de traitement, passant du JR-141 à l'idursulfase pendant la période de traitement dans l'étude principale (JR-141-GS31).
- Un sujet qui n'est pas en mesure de se conformer au protocole (par exemple, qui ne peut pas revenir pour les évaluations de sécurité ou qui est peu susceptible de mener l'étude à son terme), tel que déterminé par le chercheur principal ou le chercheur adjoint.
- [Uniquement en France] Les personnes privées de liberté par une décision judiciaire ou administrative, conformément à l'article L. 1121-6 du Code de la santé publique (CSP), les adultes faisant l'objet d'une mesure de protection juridique ou incapables d'exprimer leur consentement, conformément à l'article L. 1121-8 du CSP.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
34295 Montpellier Cedex 5 France
Comment postuler ?
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