Étude randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles, avec prolongation, évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme de doses orales quotidiennes de BI 1291583 chez des patients atteints de bronchectasie (ClairleafTM).
Date de révision : 28/11/2025
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 03/04/2024
Date de fin de recrutement : 02/12/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Patients ayant terminé la période de traitement dans l'essai de phase II (1397-0012 ou 1397-0013) comme prévu dans le protocole.
- Patients masculins ou féminins. Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent être prêtes et capables d'utiliser des méthodes contraceptives hautement efficaces conformément à la norme ICH M3 (R2), qui présentent un faible taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'elles sont utilisées de manière cohérente et correcte, ainsi qu'une méthode barrière. Une liste des méthodes contraceptives répondant à ces critères est fournie dans les informations destinées aux patients.
- Consentement éclairé écrit, signé et daté avant l'admission à l'essai, conformément aux bonnes pratiques cliniques (BPC) et à la législation locale.
Critères d'exclusion :
- Maladie hépatique modérée ou grave (définie par un score de Child-Pugh B ou C) ou AST et/ou ALT > 3,0 x LSN lors de la visite 1 (ou lors de la dernière évaluation de la sécurité dans l'essai principal, si moins de 6 semaines se sont écoulées depuis).
- A reçu un vaccin vivant atténué dans les 4 semaines précédant la visite 1.
- Problèmes médicaux associés à une maladie parodontale grave (à évaluer par un parodontiste ou un dentiste) lors de la visite 1 : • Toute dent susceptible de causer une douleur ou une infection, comme indiqué lors de l'examen bucco-dentaire, à moins qu'elle ne soit corrigée avant la visite 2 (par exemple, nécrose pulpaire) • Maladie parodontale grave définie par une profondeur de poche ≥ 6 mm sur au moins deux dents • Mobilité de classe 3 ou atteinte de furcation de classe 3
- Les patients qui doivent ou souhaitent continuer à prendre des médicaments soumis à restriction (tableau 6) ou tout médicament susceptible d'interférer avec le bon déroulement de l'essai.
- D'autres critères d'exclusion s'appliquent.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) selon la formule CKD-EPI < 30 ml/min lors de la visite 1 (ou lors de la dernière évaluation de la sécurité dans l'essai principal, si moins de 6 semaines se sont écoulées depuis).
- Numération absolue des neutrophiles dans le sang < 1 000/mm3 (équivalant à < 1 000 cellules/μL ou < 109 cellules/L) lors de la visite 1 (ou lors de la dernière évaluation de la sécurité dans l'essai principal, si moins de 6 semaines se sont écoulées depuis).
- Tout résultat de l'examen médical et/ou toute valeur de laboratoire évaluée lors de la visite 1 (ou lors de la dernière évaluation de sécurité dans l'essai parent, en ce qui concerne les tests de laboratoire, si moins de 6 semaines se sont écoulées depuis lors), qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait mettre le patient en danger s'il participe à l'essai.
- Nouveau diagnostic de : • Hypogammaglobulinémie • Déficit immunitaire commun variable • Déficit en α1-antitrypsine traité par thérapie de substitution • Aspergillose bronchopulmonaire allergique traitée ou nécessitant un traitement • Tuberculose ou infection mycobactérienne non tuberculeuse traitée ou nécessitant un traitement conformément aux directives locales • Kératose palmo-plantaire ou kératodermie climatérique • Hypothyroïdie, myxœdème, lymphœdème chronique associé à une hyperkératose cutanée, acrocyanose. Si un sujet souffre d'hypothyroïdie mais est traité et compensé, il est autorisé à participer à l'essai • Psoriasis affectant les paumes et la plante des pieds ou couvrant une surface corporelle ≥ 10 % • Arthrite réactive (syndrome de Reiter) ; kératodermie blennorrhagique • Pityriasis rubra pilaris • Dermatite atopique touchant les paumes et la plante des pieds ; ou surface corporelle touchée par la dermatite atopique ≥ 10 % • Verrues vulgaires étendues actives, à la discrétion de l'investigateur • Infection fongique active des mains et/ou des pieds non traitée de manière adéquate et ne répondant pas au traitement antifongique, à la discrétion de l'investigateur
- Toute infection respiratoire cliniquement significative survenue dans les 4 semaines précédant la visite 2, sauf si l'investigateur estime que le patient s'est rétabli avant la visite 2.
- Toute infection aiguë nécessitant un traitement anti-infectieux systémique ou inhalé dans les 4 semaines précédant la visite 2.
- Tests sérologiques positifs pour l'hépatite B, l'hépatite C (également confirmée par l'ARN du VHC) ou l'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou statut infectieux connu lors de la visite 2.
- Toute nouvelle preuve d'une maladie concomitante, telle que le PLS, des troubles pulmonaires, gastro-intestinaux, hépatiques, rénaux, cardiovasculaires, métaboliques, immunologiques, hormonaux, ou les patients immunodéprimés présentant un risque plus élevé de maladie pneumococcique invasive ou d'autres infections opportunistes invasives (telles que l'histoplasmose, la listériose, la coccidioïdomycose, la pneumocystose), qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent exposer le patient à un risque en participant à l'essai.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Comment postuler ?
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