Étude de phase Ib évaluant l'association du régorafénib et d'une chimiothérapie conventionnelle dans le traitement de patients nouvellement diagnostiqués atteints d'un sarcome d'Ewing métastatique multiple - REGO-INTER-EWING1
Date de révision : 16/04/2026
12 participants
Homme Femme
Jusqu'à 64 ans
Date de début de recrutement : 02/08/2023
Date de fin de recrutement : 05/01/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Tout sarcome d'Ewing osseux ou des tissus mous confirmé par examen histologique et génétique, ou tout sarcome à cellules rondes de type « Ewing » mais négatif pour le réarrangement du gène EWSR1
- Le sujet doit être capable d'avaler et de retenir des médicaments administrés par voie orale.
- Le consentement éclairé écrit du patient et/ou du parent ou tuteur légal, conformément à la réglementation locale, régionale ou nationale, avant toute procédure spécifique à l'étude.
- Les patients doivent être affiliés à un régime de sécurité sociale ou en bénéficier, conformément à la réglementation locale (France uniquement)
- Maladie métastatique
- Âge ≥ 2 ans et < 50 ans (du deuxième anniversaire jusqu'à 49 ans et 364 jours)
- Le patient est jugé médicalement apte à recevoir le traitement multimodal standard contre le sarcome d'Ewing et le régorafénib, notamment : - Nombre absolu de neutrophiles (NAN) ≥ 0,75 × 10⁹/L, plaquettes ≥ 75 × 10⁹/L. - Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) ≤ 5 × LSN - Bilirubine ≤ 2 × LSN - Créatinine < 2 × LSN ou clairance de la créatinine > 60 ml/min/1,73 m² - Rapport international normalisé (INR)/Temps de thromboplastine partielle (PTT) INR et PTT ≤ 1,5 x LSN INR & PTT ≤ 1,5 x LSN
- Une fonction cardiaque adéquate, attestée par une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) ≥ 50 % au départ, telle que déterminée par échocardiographie
- Une tension artérielle (TA) correctement contrôlée, avec ou sans traitement antihypertenseur, définie comme suit : une TA inférieure au 95e percentile pour le sexe, l'âge et la taille lors du dépistage (conformément aux recommandations du National Heart, Lung, and Blood Institute [NHLBI]) et aucune modification du traitement antihypertenseur au cours de la semaine précédant le jour 1 du cycle 1. Les patients âgés de plus de 18 ans doivent présenter une TA ≤ 150/90 mm Hg.
- Aucun traitement antérieur du sarcome d'Ewing autre que la chirurgie
- Test de grossesse négatif pour les patientes en âge de procréer dans les 7 jours précédant l'inscription à l'étude
- La patiente s'engage à utiliser une méthode contraceptive hautement efficace pendant la durée du traitement et pendant les 12 mois suivant le dernier traitement de l'essai (pour les femmes) ou les 6 mois suivant le dernier traitement de l'essai (pour les hommes), le cas échéant
Critères d'exclusion :
- Tumeur localisée ou maladie métastatique touchant uniquement les poumons ou la plèvre.
- Suivi impossible pour des raisons sociales, géographiques ou psychologiques
- Altération de la fonction gastro-intestinale (GI) ou affection gastro-intestinale susceptible de modifier de manière significative l'absorption des médicaments administrés par voie orale
- Une anomalie ECG cliniquement significative, notamment un allongement marqué de l'intervalle QTcF (par exemple, la mise en évidence répétée d'un intervalle QTcF > 480 ms) Une cardiopathie cliniquement significative et non contrôlée (y compris des antécédents d'arythmies cardiaques, par exemple des arythmies ventriculaires, supraventriculaires ou nodales, ou une anomalie de la conduction, une angine instable, une maladie coronarienne active et un infarctus du myocarde survenu dans les 6 mois précédant la randomisation) Hypertension non contrôlée (pression systolique > 150 mm Hg ou pression diastolique > 90 mm Hg lors de mesures répétées) malgré un traitement médical optimal
- Antécédents de thromboembolies artérielles ou veineuses de grade ≥ 3 selon le CTCAE v5.0
- Hypersensibilité à l'un des principes actifs ou à l'un des excipients
- Signes radiographiques d'encapsulation ou d'invasion d'un vaisseau sanguin majeur ou de cavitation intratumorale
- Tout traitement anticoagulant
- Intervention chirurgicale majeure ou traumatisme grave survenu au cours des 28 jours précédant le début du traitement à l'étude
- Plaie qui ne cicatrise pas, ulcère ou fracture osseuse.
- Infection systémique ou locale non maîtrisée nécessitant un traitement systémique
- Maladie pulmonaire interstitielle accompagnée de signes et symptômes persistants.
- Antécédents connus d'infection par le VHB, le VHC ou le VIH
- Toute autre affection médicale ou autre qui, de l'avis du ou des investigateurs, empêcherait le participant de prendre part à cette étude clinique
- Contre-indication au traitement multimodal standard du sarcome d'Ewing
- Les femmes enceintes ou qui allaitent, ou celles qui envisagent de tomber enceintes pendant l'étude.
Lieux et contacts
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