Étude ouverte à long terme sur la sécurité, la tolérance et l'efficacité du GIVINOSTAT chez tous les patients atteints de DMD ayant déjà été traités dans le cadre d'une des études sur le GIVINOSTAT.
Date de révision : 04/07/2025
11 participants
Homme
Jusqu'à 64 ans
Date de début de recrutement : 24/09/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les sujets doivent avoir participé à l'une des études précédentes avec GIVINOSTAT dans la DMD et avoir assisté à la visite de fin d'étude ou avoir été sélectionnés dans l'étude DSC/14/2357/48 et répondre aux critères suivants : tous les critères d'inclusion et aucun des critères d'exclusion, une fraction de graisse du muscle vaste latéral (VL MFF) de référence évaluée par MRS comprise entre ≤ 5 % et > 30 %, c'est-à-dire incluse dans le groupe « hors cible », n'avoir jamais été randomisés car le recrutement dans le groupe hors cible était terminé.
- Sujets âgés de ≥ 6 ans
- Les sujets sont en mesure de donner leur accord éclairé et/ou leur consentement par écrit, signé par le sujet et/ou son parent/tuteur légal (conformément à la réglementation locale).
- Les sujets doivent être disposés à utiliser une contraception adéquate : les méthodes contraceptives doivent être utilisées depuis l'étude GIVINOSTAT précédente jusqu'à 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude, et comprennent les suivantes : - Abstinence totale (absence de tout rapport sexuel), lorsque cela correspond au mode de vie habituel et préféré du sujet. L'abstinence périodique (par exemple, méthode du calendrier, méthode de l'ovulation, méthode symptothermique, méthode post-ovulatoire) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables. - Préservatif avec spermicide et la partenaire féminine doit utiliser une méthode contraceptive acceptable, telle qu'un contraceptif oral, transdermique, injectable ou implantable à base de stéroïdes, ou un diaphragme ou une méthode contraceptive barrière en association avec un gel spermicide, comme par exemple une cape cervicale avec gel spermicide.
Critères d'exclusion :
- Utilisation de tout traitement pharmacologique, autre que les corticostéroïdes, susceptible d'avoir eu un effet sur la force ou la fonction musculaire au cours des 3 mois précédant l'inscription à cette étude (par exemple, hormone de croissance) ; La vitamine D, le calcium et tout autre complément alimentaire seront autorisés ;
- Avoir un QTcF de référence > 450 ms (moyenne de 3 mesures consécutives prises à 5 minutes d'intervalle) ou des antécédents de facteurs de risque supplémentaires de torsades de pointes (par exemple, insuffisance cardiaque, hypokaliémie ou antécédents familiaux de syndrome du QT long).
- Souffrir d'une maladie psychiatrique ou se trouver dans une situation sociale qui empêche le sujet potentiel de comprendre et de se conformer aux tests de fonction musculaire et/ou aux procédures du protocole de l'étude.
- Avoir une hypersensibilité aux composants du médicament à l'étude ;
- Souffrez d'une intolérance au sorbitol, d'une malabsorption du sorbitol ou d'une forme héréditaire d'intolérance au fructose.
- Utilisation de tout médicament expérimental actuel autre que le Givinostat
- Présence d'une autre maladie cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la sécurité du sujet, rendant improbable l'achèvement du traitement ou du suivi, ou pourrait compromettre l'évaluation des résultats de l'étude.
- Avoir reçu un diagnostic d'autres maladies neurologiques non contrôlées ou présenter des troubles somatiques non contrôlés pertinents qui ne sont pas liés à la DMD.
- Avoir un nombre de plaquettes, de globules blancs et d'hémoglobine inférieur à la limite inférieure de la normale (LIM) lors du dépistage (pour les résultats anormaux des tests de laboratoire de dépistage (
- Avoir un taux de triglycérides > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) à jeun lors de la visite de sélection* (en cas de résultats anormaux aux tests de laboratoire de sélection (>300 mg/dL), le test de triglycérides sera répété une fois ; si le résultat du test répété est toujours >300 mg/dL, l'exclusion sera prononcée).
- Avoir une fonction rénale insuffisante, définie par un taux sérique de cystatine C > 2 x la limite supérieure de la normale (LSN) lors de la visite de sélection. Si la valeur est > 2 x LSN, le dosage sérique de la cystatine C sera répété une fois ; si le résultat du test répété est toujours > 2 x LSN, le sujet doit être exclu.
- Souffrir d'insuffisance cardiaque (classe III ou IV selon la New York Heart Association)
- Souffrir d'une maladie ou d'une insuffisance hépatique actuelle, y compris, mais sans s'y limiter, une bilirubine totale élevée (c'est-à-dire > 1,5 x LSN), sauf si elle est secondaire à la maladie de Gilbert ou si elle correspond au profil caractéristique de la maladie de Gilbert.
Lieux et contacts
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