Étude ouverte de phase II visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du sotatercept (MK-7962) chez des enfants âgés de 1 à moins de 18 ans atteints d'HTAP et recevant un traitement standard.
Date de révision : 02/11/2025
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 27/07/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Cathétérisme cardiaque droit (CCD) diagnostique historique documenté à tout moment avant le dépistage confirmant le diagnostic d'HTAP du groupe 1 de l'OMS dans l'un des sous-types suivants : • Hypertension artérielle pulmonaire idiopathique (HAPI) • HAP héréditaire • HAP induite par des médicaments/toxines • HAP associée à une maladie du tissu conjonctif • HAP-cardiopathie congénitale (CC) avec fermeture du shunt > 6 mois avant le dépistage et confirmée par la RHC avant le dépistage • HAP avec shunt fortuit.
- Doit suivre un traitement de fond stable contre l'HAP (inhibiteurs de la phosphodiestérase-5 (PDE5), antagonistes des récepteurs de l'endothéline (ARA), stimulateurs de la guanylate cyclase soluble (sGCS) ou prostanoïdes [y compris par voie sous-cutanée et intraveineuse]).
- Si vous êtes un homme, acceptez les conditions suivantes pendant la période d'intervention et pendant au moins 16 semaines (112 jours) après la dernière dose de l'intervention à l'étude : • S'abstenir de tout rapport hétérosexuel dans le cadre de son mode de vie habituel et préféré (abstinence à long terme et persistante) et accepter de rester abstinent ou • Utiliser un moyen de contraception, sauf en cas d'azoospermie confirmée (vasectomie ou cause médicale secondaire, documentée par l'examen du dossier médical du participant, un examen médical ou un entretien sur les antécédents médicaux par le personnel du site), comme détaillé ci-dessous : o Utilise un préservatif masculin et sa partenaire utilise une méthode contraceptive supplémentaire lors de rapports sexuels vaginaux avec une femme en âge de procréer (WOCBP) qui n'est pas actuellement enceinte Remarque : les hommes dont la partenaire est enceinte ou allaite doivent accepter de rester abstinents de rapports sexuels vaginaux ou d'utiliser un préservatif masculin lors de chaque rapport sexuel vaginal.
- Si vous êtes une femme, vous ne devez pas être enceinte ou allaitante, ou vous devez utiliser une méthode contraceptive hautement efficace ou vous abstenir de tout rapport hétérosexuel pendant la période d'intervention et pendant au moins 16 semaines (112 jours) après la dernière dose de l'intervention à l'étude.
- Si vous êtes un homme, vous acceptez de ne pas donner de sang ou de sperme pendant toute la durée de l'étude et pendant 16 semaines (112 jours) après la dernière dose de l'intervention à l'étude.
- Si vous êtes une femme, vous acceptez de ne pas donner votre sang, vos ovules ou vos ovocytes pendant toute la durée de l'étude et pendant au moins 16 semaines (112 jours) après la dernière dose de l'intervention à l'étude.
Critères d'exclusion :
- Antécédents de cardiopathie gauche, y compris valvulopathie (par exemple, régurgitation ou sténose mitrale ou aortique modérée ou plus grave), obstruction de la voie d'éjection ventriculaire gauche et/ou insuffisance cardiaque gauche (par exemple, cardiomyopathie restrictive ou dilatée)
- Antécédents connus de constriction péricardique
- Antécédents familiaux de mort cardiaque subite ou de syndrome du QT long
- Antécédents actuels ou passés de maladie coronarienne symptomatique (infarctus du myocarde, intervention coronarienne percutanée, pontage coronarien ou angine de poitrine) dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Accident vasculaire cérébral dans les 3 mois précédant le dépistage
- Exposition antérieure au sotatercept ou au luspatercept ou réaction allergique à l'un de leurs excipients
- Anomalies congénitales ou développementales graves (selon l'avis de l'investigateur) des poumons, du thorax et/ou du diaphragme
- Antécédents de syndrome d'Eisenmenger, de shunt de Potts ou de septostomie auriculaire
- Shunt cardiaque non réparé ou résiduel
- Diagnostic de maladies veino-occlusives pulmonaires, d'hémangiomatose capillaire pulmonaire ou de signes manifestes d'atteinte capillaire et/ou veineuse
- HAP associée à une hypertension portale
- Malformation(s) artérioveineuse(s) viscérale(s) connue(s) (poumon, foie ou cerveau)
- Antécédents de pneumonectomie totale ou partielle
- Apnée obstructive du sommeil non traitée, plus que légère
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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