Étude ouverte en deux parties, de phase II, à doses multiples, visant à évaluer les effets pharmacodynamiques, la sécurité et la tolérance du patiromer chez les enfants de moins de 12 ans atteints d'hyperkaliémie (EMERALD2)
Date de révision : 18/11/2025
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Participants pédiatriques (< 12 ans) présentant une hyperkaliémie lors du dépistage.
- Si les participants suivent une dialyse péritonéale, ils doivent suivre un traitement stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage, ou au moins 8 semaines avant le dépistage s'ils viennent de commencer la dialyse péritonéale.
- L'âge des participants ne doit pas atteindre 12 ans pendant les 28 jours de la période de PD/détermination de la dose.
- Le participant est en mesure de recevoir régulièrement une alimentation et des médicaments par voie externe, y compris par sondes, par exemple une sonde PEG ou une sonde d'alimentation entéro-gastrique.
- Lors du dépistage/de l'évaluation initiale, les résultats de deux évaluations distinctes et consécutives du taux de potassium à l'aide de la même méthode de mesure (sang total, plasma ou sérum) doivent être supérieurs à la limite supérieure de la normale (LSN) appropriée à l'âge. Au moins un échantillon doit être prélevé lors du dépistage/de l'évaluation initiale et un échantillon ne doit pas dater de plus de 30 jours, c'est-à-dire qu'il ne doit pas s'agir d'un échantillon historique. La moyenne des deux valeurs de potassium doit être supérieure à la LSN appropriée à l'âge de la méthode de mesure, plus 0,5 mEq/l (équivalent à 0,5 mmol/l). Si les deux échantillons sont prélevés le jour du dépistage/de la prise de référence, les deux valeurs individuelles de potassium ne doivent pas différer l'une de l'autre de plus de 0,5 mEq.
- Selon l'investigateur, le participant devrait avoir besoin d'un traitement contre l'hyperkaliémie pendant au moins 28 jours après son inclusion dans l'étude.
- Si vous prenez des RAASi, des bêta-bloquants, de la fludrocortisone ou des diurétiques, vous devez suivre un traitement à dose stable pendant au moins 14 jours avant le dépistage.
- Les parents ou les représentants légaux ont fourni le consentement éclairé écrit approprié, conformément à la réglementation locale. Le consentement de l'enfant doit également être obtenu lorsque cela est approprié ou si l'IRB/EC/IEC le demande. Le consentement éclairé écrit doit être fourni avant toute procédure spécifique à l'étude, y compris les procédures de sélection.
- Les parents ou les représentants légaux ou toute autre personne appropriée déléguée par les représentants légaux doivent être disponibles pour aider le personnel du site d'étude à assurer le suivi ; accompagner le participant au site d'étude chaque jour d'évaluation conformément au calendrier des événements (tableau 1, tableau 2) (par exemple, être en mesure de se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures de l'étude) ; distribuer le produit expérimental de manière précise et fiable, conformément aux instructions.
- Sites hors Norvège : les femmes en âge de procréer ne doivent pas être allaitantes ; elles doivent présenter un test de grossesse négatif lors de la sélection et avoir utilisé une méthode contraceptive efficace et acceptable (par exemple, l'abstinence) pendant au moins 1 mois avant l'administration du patiromer. Les femmes en âge de procréer doivent accepter de continuer à utiliser une méthode contraceptive pendant toute la durée de l'étude et pendant 1 mois après la dernière dose de patiromer.
Critères d'exclusion :
- Les prématurés nés avant 37 semaines de gestation ne peuvent pas être inclus dans la cohorte 3.
- Enzymes hépatiques (alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase) supérieures à 3 fois la LSN lors du dépistage, selon le laboratoire local, ainsi que l'âge respectif du participant.
- Si l'enfant est allaité : a) Il existe des soupçons d'abus ou de consommation excessive d'alcool ou de substances chez la mère qui allaite b) La mère qui allaite prend des suppléments de potassium
- Prévu pour une greffe rénale au cours des 28 premiers jours suivant le jour 1.
- Antécédents de mort subite du nourrisson chez un frère ou une sœur (uniquement pour les participants âgés de moins de 2 ans au moment du dépistage)
- Présente une hypoxémie sévère, une acidose respiratoire, une asphyxie ou une hypotension 3 mois avant le dépistage, selon l'évaluation de l'investigateur.
- Participant traité par polystyrène sulfonate de sodium, polystyrène sulfonate de calcium ou cyclosilicate de sodium et de zirconium au cours des 48 heures précédant la réalisation des évaluations de base du potassium requises dans le critère d'inclusion n° 4.
- Utilisation des médicaments suivants si les doses n'ont pas été stables pendant au moins 14 jours avant le dépistage ou si des changements de doses sont prévus au cours de la période de 4 semaines de PD/détermination de la dose : digoxine, bronchodilatateurs, théophylline, héparines (y compris les héparines de bas poids moléculaire), tacrolimus, mycophénolate mofétil, cyclosporine, triméthoprime ou cotrimoxazole.
- Utilisation de tout produit expérimental pour une indication non approuvée dans les 30 jours précédant le dépistage ou dans les 5 demi-vies, selon la période la plus longue.
- Hypersensibilité connue au patiromer ou à l'un de ses composants
- Selon l'avis de l'investigateur, incapacité du ou des parents ou du ou des représentants légaux à se conformer au protocole.
- Selon l'investigateur, toute affection médicale, maladie systémique non contrôlée ou maladie intercurrente grave susceptible de réduire considérablement l'observance de l'étude, de compromettre la sécurité du participant ou d'affecter potentiellement la qualité des données, telle que : hyperkaliémie lors du dépistage nécessitant une intervention d'urgence ; événement ou intervention cardiovasculaire dans les 3 mois précédant le dépistage ; arythmie hémodynamiquement instable ; hospitalisation pour insuffisance cardiaque au cours des 3 derniers mois ; une pression artérielle mal contrôlée ; un diabète sucré mal contrôlé ou un besoin fréquent d'ajustement de la prescription d'insuline ou une hospitalisation récente pour le traitement d'une hyperglycémie ou d'une hypoglycémie.
- Sites norvégiens uniquement : femmes en âge de procréer (c'est-à-dire celles qui ont atteint la ménarche au moment de la visite initiale ou avant).
- Si l'enfant est allaité : a) Il existe un soupçon d'abus ou de mésusage d'alcool ou de substances chez la mère qui allaite b) La mère qui allaite prend des suppléments de potassium
- Les participants qui, en raison de leur état général, par exemple une anémie ou un faible poids corporel, ne sont pas aptes à subir un prélèvement sanguin tel que spécifié dans le programme des épreuves.
- Participant présentant une pseudo-hyperkaliémie due à une hémolyse ou à un nombre anormalement élevé de plaquettes (supérieur à la limite supérieure de la normale), de leucocytes (supérieur à la limite supérieure de la normale) ou d'érythrocytes (supérieur à la limite supérieure de la normale) lors du dépistage, d'après les résultats obtenus par le laboratoire local.
- Tout participant présentant des signes potentiels de modifications de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations liées au potassium (c'est-à-dire des modifications compatibles avec une hyperkaliémie ou une hypokaliémie) lors du dépistage.
- Tout participant présentant un taux de magnésium sérique < 1,4 mg/dl (0,58 mmol/l) lors du dépistage/à l'inclusion.
- L'une des affections rénales suivantes : hémodialyse d'entretien, sténose de l'artère rénale et lésion rénale aiguë (définie par le Kidney Disease Improving Global Outcomes 2012) ou antécédents d'insuffisance rénale aiguë au cours des 3 derniers mois. Remarque : l'insuffisance rénale chronique (IRC) n'est pas exclue.
- Antécédents ou diagnostic actuel d'une affection gastro-intestinale (GI) grave ou d'une intervention chirurgicale susceptible d'affecter le transit GI du médicament (retard de la vidange gastrique), telle qu'un trouble grave de la déglutition, un reflux gastro-œsophagien grave, une sténose pylorique non corrigée, une invagination intestinale, toute autre obstruction intestinale (par exemple, maladie de Hirschsprung, pseudo-obstruction intestinale chronique, adhérences abdominales postopératoires cliniquement significatives) ou toute intervention chirurgicale de raccourcissement de l'intestin avant le dépistage. Les pathologies pré-gastriques susmentionnées peuvent être ignorées en cas d'existence d'une sonde PEG ou d'une sonde d'alimentation entéro-gastrique, car la sonde PEG ou la sonde d'alimentation entéro-gastrique servira à la nutrition et à l'administration du produit expérimental.
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