Étude de phase III, multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi de l'infigratinib chez les enfants âgés de 3 à moins de 18 ans atteints d'achondroplasie : PROPEL 3
Date de révision : 23/01/2026
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 09/09/2024
Date de fin de recrutement : 05/01/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les sujets doivent être âgés de 3 à <18 ans au moment de la sélection, avec un potentiel de croissance défini comme une AHV >1,5 cm/an sur une période d'au moins 6 mois de participation à l'étude observationnelle PROPEL (QGBJ398-001), un stade de puberté de Tanner ≤4 et un âge osseux ≤13 ans chez les femmes et ≤15 ans chez les hommes.
- Sujets pour lesquels l'option thérapeutique autorisée (vosoritide) est contre-indiquée selon l'avis de l'investigateur, ou n'est pas disponible/accessible, ou ne constitue pas une option viable (par exemple, sujet ou famille refusant ou incapable d'administrer un médicament injectable quotidiennement).
- Sujets chez lesquels un diagnostic d'ACH a été cliniquement documenté et confirmé par des tests génétiques.
- Les sujets doivent avoir participé pendant au moins 26 semaines à l'étude PROPEL (QBGJ398-001) avant la sélection.
- Les sujets sont capables d'avaler des médicaments par voie orale.
- Les sujets et leurs parents, tuteurs légaux ou aidants sont disposés et aptes à se conformer aux visites et procédures prévues dans le cadre de l'étude.
- Les sujets sont ambulatoires et capables de se tenir debout sans aide.
- Test de grossesse négatif chez les filles âgées de 10 ans ou plus ou chez les filles de tout âge ayant déjà eu leurs premières règles.
- Si elles sont sexuellement actives, toutes les participantes doivent être disposées à utiliser une méthode contraceptive hautement efficace pendant la prise du médicament à l'étude et pendant 1 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Un consentement éclairé signé, qui inclut le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé et dans le présent protocole, doit être obtenu pour chaque sujet auprès de ses parents ou tuteurs légaux, et un consentement éclairé/assentiment signé doit être obtenu auprès du sujet (le cas échéant).
Critères d'exclusion :
- Sujets atteints d'hypochondroplasie ou d'une autre forme de petite taille que l'ACH
- Sous traitement actuel avec des agents connus pour être de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP3A ou sous traitement prolongé (> 1 semaine) avec des médicaments qui modifient le pH du tractus gastro-intestinal.
- Sujets recevant des médicaments susceptibles d'augmenter la concentration sérique de phosphore et/ou de calcium.
- Maladie ou affection concomitante importante qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du promoteur, pourrait brouiller l'évaluation de l'efficacité ou de la sécurité de l'infigratinib.
- Preuve actuelle d'un trouble cornéen ou rétinien/kératopathie cliniquement significatif, confirmé par un examen ophtalmologique.
- Circonstance, maladie ou affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du promoteur, pourrait nuire à la participation à l'étude ou aux évaluations de sécurité et/ou nécessiterait un traitement par un médicament interdit, et/ou exposerait le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou d'abandon de l'étude.
- Antécédents et/ou signes actuels de calcification étendue du tissu ectopique.
- Antécédents de malignité.
- Ayant reçu ou prévoyant de recevoir un traitement avec tout autre produit expérimental ou approuvé pour le traitement de l'ACH ou de la petite taille
- Traitement régulier à long terme (≥ 3 semaines) par des doses supraphysiologiques de glucocorticoïdes (c'est-à-dire > 15 mg/m²/jour d'hydrocortisone ou équivalent) ou traitement par des glucocorticoïdes à des doses anti-inflammatoires pendant plus de 3 semaines au cours des 6 mois précédant la visite de sélection.
- Avoir déjà subi une chirurgie d'allongement des membres à tout moment ou avoir prévu/prévu de subir une chirurgie d'allongement des membres ou une chirurgie de croissance guidée pendant la période d'étude. La chirurgie de croissance guidée avec retrait des plaques au moins 12 mois avant la sélection est autorisée.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Comment postuler ?
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