MUNC13.4 - Étude de phase I/II ouverte, non randomisée, monocentrique et à bras unique, évaluant la sécurité et l'efficacité d'une thérapie génique dans le traitement de la FHL 3 causée par des mutations du gène UNC13D humain, par transplantation d'une dose unique de cellules CD34+ autologues transduites ex vivo à l'aide du vecteur LV UNC13D exprimant l'ADNc UNC13D
Date de révision : 09/04/2026
5 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Women of child bearing potential using contraception (Femmes en âge de procréer utilisant une méthode de contraception)
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Assistance Publique Hopitaux De Paris
Paris France
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