Étude de phase 2b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance de 3 niveaux de dose de NMD670 sur 21 jours chez des patients adultes atteints de myasthénie grave AChR/MuSK-Ab+.
Date de révision : 05/11/2025
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 17/11/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Le participant doit être un homme ou une femme âgé(e) de ≥ 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
- 2. Diagnostic de MG, MGFA classe II, III ou IV
- 3. Test positif documenté pour les anticorps anti-AChR ou anti-MuSK.
- 4. Le participant doit être capable d'avaler des comprimés.
- 5. Indice de masse corporelle compris entre 18 et 35 kg/m2, inclus, lors de la sélection, et poids minimum de 40 kg.
- 6. Les participantes qui sont des femmes en âge de procréer et les participants dont les partenaires sont des femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace pendant l'étude. L'utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes doit être conforme à la réglementation locale concernant les méthodes contraceptives pour les personnes participant à des études cliniques.
- 7. Le participant est capable de donner son consentement éclairé et l'a fait par écrit.
Critères d'exclusion :
- 1. Problème médical ou psychologique connu ou facteur de risque qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la pleine participation du patient à l'étude, présenter un risque supplémentaire pour le patient ou fausser l'évaluation du patient ou les résultats de l'étude.
- 2. Thymome actif ou non traité, antécédents de carcinome thymique ou de tumeur maligne thymique (sauf si celle-ci est considérée comme guérie grâce à un traitement adéquat et sans signe de récidive pendant au moins 5 ans avant le dépistage), antécédents de thymectomie dans les 6 mois précédant le dépistage.
- 3. Participant présentant un diagnostic clinique de goutte ou un taux d'acide urique sérique supérieur à la limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
- 4. Participant présentant l'un des éléments suivants : a. Anomalie des tests de la fonction hépatique définie comme une bilirubine totale > 1,5 × LSN (à l'exception des participants atteints du syndrome de Gilbert connu). b. Taux anormaux de transaminases hépatiques au départ et antécédents confirmés actuels ou chroniques de maladie hépatique, y compris (mais sans s'y limiter) les infections par le virus de l'hépatite, les maladies hépatiques liées à la consommation de drogues ou d'alcool, la stéatohépatite non alcoolique, l'hépatite auto-immune, l'hémochromatose, la maladie de Wilson, le déficit en α 1 antitrypsine, la cholangite biliaire primitive, la cholangite sclérosante primitive ou toute autre maladie hépatique considérée comme cliniquement significative par l'investigateur. c. Anomalies hépatiques ou biliaires connues (à l'exception du syndrome de Gilbert ou des calculs biliaires asymptomatiques). d. Toute insuffisance rénale ou anomalie rénale considérée comme cliniquement significative par l'investigateur lors de la sélection.
- 5. Participant présentant des anomalies aux tests de laboratoire lors du dépistage jugées cliniquement significatives par l'investigateur.
- 6. Les participants ont reçu un traitement par IMP dans les 30 jours (ou 5 demi-vies du médicament, selon la période la plus longue) précédant le jour 1.
- 7. Participants ayant des antécédents de mauvaise observance du traitement par MG pertinent.
- 8. Les patientes qui prévoient de tomber enceintes pendant l'étude ou qui sont actuellement enceintes ou allaitent.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Comment postuler ?
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