ÉVALUATION DE L'EFFICACITÉ ET DE LA SÉCURITÉ DE LA METFORMINE DANS LA DYSTROPHIE MYOTONIQUE DE TYPE I (MALADIE DE STEINERT). ÉTUDE DE PHASE III PROSPECTIVE, MULTICENTRIQUE, RANDOMISÉE, EN DOUBLE AVEUGLE ET CONTRÔLÉE.
Date de révision : 09/08/2025
203 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Maladie DM1 confirmée par analyse génétique
- Hommes et femmes âgés de 18 à 70 ans
- Capacité à marcher préservée (aide à la marche possible)
- MIRS (échelle d'évaluation des déficiences musculaires) 3 ou 4
- Femmes en âge de procréer utilisant une contraception efficace pendant le traitement et jusqu'à 2 jours après la fin du traitement expérimental.
- Capacité à fournir un consentement éclairé signé
- Capacité du patient à comprendre le français ou présence d'un proche (ou de l'équipe médicale) pouvant aider le patient à comprendre l'étude.
- Affiliation à un régime de sécurité sociale
Critères d'exclusion :
- Patient diabétique
- Patient prenant déjà de la metformine
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Hommes ayant l'intention de concevoir un enfant pendant la durée de l'étude
- Contre-indications à la metformine : o Tous les types d'acidose métabolique aiguë o Affections aiguës pouvant altérer la fonction rénale, telles que : déshydratation, infection grave, choc o Insuffisance hépatocellulaire, intoxication alcoolique aiguë, alcoolisme o Hypersensibilité à la metformine ou à l'un des excipients o Maladie aiguë pouvant entraîner une hypoxie tissulaire, telle qu'une insuffisance cardiaque décompensée, une insuffisance respiratoire aiguë, un infarctus du myocarde récent. - Contre-indications respiratoires : o Patient nécessitant une trachéotomie ou o Patient nécessitant une ventilation non invasive : - plus de 12 heures par jour - ventilation insuffisante
- Clairance de la créatinine inférieure à 60 ml/min (MDRD).
- Contre-indications cardiaques : o Fraction d'éjection ventriculaire gauche inférieure à 35 % o Maladie du système de conduction sur l'électrocardiogramme avec intervalle PR > 200 ms ou durée QRS > 110 ms sans stimulateur cardiaque ni défibrillateur implantable ni étude électrophysiologique cardiaque o Blocdegré ou bloc auriculo-ventriculaire du deuxième degré de type II sans stimulateur cardiaque ni défibrillateur implantable o Tachycardie ventriculaire soutenue o Insuffisance cardiaque aiguë o Infarctus du myocarde de moins de trois mois
- Patient participant à un autre essai clinique interventionnel
- Patient sous protection juridique (curatelle, tutelle)
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges
87042 Limoges Cedex 1 France
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