Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à trois bras et trois périodes, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'une nouvelle formulation de cladribine orale par rapport à un placebo chez des participants atteints de myasthénie grave généralisée (MyClad).
Date de révision : 23/11/2025
10 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- « Diagnostic de myasthénie grave avec faiblesse musculaire généralisée, répondant aux critères cliniques de la classification de classe II à IVa de la Myasthenia Gravis Foundation of America. - Chez les participants positifs aux anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (anti-AChR) ou aux anticorps anti-kinase spécifique des muscles (anti-MuSK) - Chez les participants séronégatifs aux auto-anticorps et les participants positifs aux anticorps anti-protéine 4 liée au récepteur des lipoprotéines de basse densité (anti-LRP4) »
- Avoir un score MG-ADL de dépistage et de référence supérieur ou égal (>=) à 6, dont au moins 50 % (%) du score total est dû à des symptômes non oculaires. Les scores MG-ADL de dépistage et de référence doivent être stables. La différence entre les scores de dépistage et de référence ne doit pas être supérieure à 2 et aucune exacerbation de la MG ne doit avoir été signalée pendant la période de dépistage.
- En cas de traitement par corticostéroïdes oraux : la dose quotidienne doit être stable pendant au moins 3 mois avant et pendant le dépistage. Dans ce cas, la dose quotidienne de stéroïdes oraux ne doit pas dépasser 20 milligrammes (mg)/jour pour la prednisone/prednisolone ou 16 mg/jour pour la méthylprednisolone.
- Si traité par un inhibiteur de l'acétylcholinestérase, le patient doit avoir reçu une dose quotidienne stable pendant au moins 3 mois avant et pendant le dépistage.
- Avoir un poids corporel >= 40 kilogrammes.
- D'autres critères d'inclusion définis dans le protocole pourraient s'appliquer.
Critères d'exclusion :
- Trouble immunologique autre que la MG ou toute autre affection nécessitant un traitement chronique par corticostéroïdes par voie orale, intraveineuse, intramusculaire ou intra-articulaire. Une maladie thyroïdienne bien contrôlée, selon l'investigateur traitant ou le médecin traitant habituel du participant, telle qu'elle est consignée dans les documents sources, n'est pas un critère d'exclusion.
- Malignité active ou antécédents de cancer.
- Traitement par des immunosuppresseurs non stéroïdiens, utilisés dans le gMG, tels que l'azathioprine, le mycophénolate mofétil, le méthotrexate, la cyclosporine, le tacrolimus dans les 4 semaines précédant la randomisation.
- Antécédents de crises généralisées (à l'exception des antécédents de convulsions fébriles pendant l'enfance du participant)
- Antécédents d'infections récurrentes (c'est-à-dire 3 infections ou plus par an) au cours des 2 dernières années
- Arrêt du traitement par tout immunosuppresseur non stéroïdien utilisé dans le traitement de la MG généralisée, tel que l'azathioprine, le mycophénolate mofétil, le méthotrexate, la cyclosporine ou le tacrolimus, au cours des 6 mois précédant le dépistage.
- En cas de traitement par des immunosuppresseurs non stéroïdiens pour une gMG, la dose lors du dépistage ne doit pas dépasser 50 mg/jour pour l'azathioprine, 500 mg/jour pour le mycophénolate mofétil, 1 mg/jour pour le tacrolimus, 50 mg/jour pour la cyclosporine ou 7,5 mg/semaine pour le méthotrexate.
- Participation à une étude clinique portant sur un médicament expérimental au cours des 6 derniers mois, ou 5 demi-vies du médicament expérimental utilisé dans l'étude clinique précédente avant la randomisation, selon la période la plus longue. Cependant, les participants ayant déjà été exposés à la cladribine ne peuvent pas participer à l'étude, quel que soit le moment de l'exposition.
- Traitement par éculizumab, rozanolixizumab, efgartigimod, ravulizumab ou zilucoplan dans les 8 semaines précédant la randomisation.
- Antécédents de thymectomie dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Antécédents de crise myasthénique au cours des 12 derniers mois précédant et pendant le dépistage
- Applicable uniquement en France : personnes sous tutelle judiciaire, personnes non affiliées à un régime de sécurité sociale, adultes protégés.
- Négatif pour les anticorps anti-virus varicelle-zona lors du dépistage.
- D'autres critères d'exclusion définis dans le protocole pourraient s'appliquer.
- Syndrome myasthénique congénital caractérisé ou suspecté au niveau moléculaire, syndrome myasthénique de Lambert-Eaton, myopathie héréditaire, dystrophie musculaire, myopathie acquise ou toute autre maladie neurologique ou systémique imitant la faiblesse musculaire de la MG.
- Infection virale, bactérienne ou fongique active et cliniquement significative, y compris des résultats d'IRM cérébrale compatibles avec des signes d'infection tels que la LEMP, ou tout épisode infectieux majeur nécessitant une hospitalisation ou un traitement par des anti-infectieux parentéraux dans les 8 semaines précédant ou pendant le dépistage, ou la fin d'un traitement par des anti-infectieux oraux dans les 8 semaines précédant ou pendant le dépistage, ou des antécédents d'infections récurrentes. La candidose vaginale, l'onychomycose et l'herpès simplex génital ou buccal considérés par l'investigateur comme suffisamment contrôlés ne constituent pas un critère d'exclusion.
- A des antécédents ou un diagnostic actuel de tuberculose active (TB).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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Adresse
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
67098 Strasbourg Cedex 2 France
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
59037 Lille Cedex France
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