Essai multicentrique de phase III, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'AMX0035 par rapport à un placebo dans le traitement de 48 semaines de patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Date de révision : 16/01/2025
102 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 04/09/2024
Date de fin de recrutement : 04/09/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Homme ou femme, âgé(e) d'au moins 18 ans.
- Les hommes ne doivent pas prévoir d'engendrer un enfant ou de fournir du sperme à des fins de don pendant la durée de l'essai et pendant les 3 mois suivant la dernière dose du médicament à l'étude.
- Diagnostic de SLA (cliniquement certain ou cliniquement probable), posé par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la SLA, tel que défini par les critères révisés d'El Escorial de la Fédération mondiale de neurologie.
- Le délai depuis l'apparition du premier symptôme de la SLA doit être inférieur à 24 mois.
- Si le participant doit être traité par le riluzole et/ou l'edaravone au cours de l'essai, le traitement par le riluzole et/ou l'edaravone a été, au moment de la visite initiale, préalablement commencé et maintenu à un régime stable pendant au moins 14 jours pour le riluzole et/ou pendant un cycle de traitement complet pour l'edaravone.
- Capable de donner son consentement éclairé.
- Capable et disposé à suivre les procédures de l'essai, y compris les visites à la clinique d'essai, les visites à distance et les exigences en matière de rapports d'état.
- Les femmes en âge de procréer (WOCBP ; par exemple, celles qui ne sont pas ménopausées depuis au moins un an ou qui ne sont pas stérilisées chirurgicalement) doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive adéquate pendant toute la durée de l'essai et pendant les 3 mois suivant la dernière dose du médicament à l'étude.
- Les femmes ne doivent pas être enceintes ni prévoir de le devenir pendant la durée de l'essai et pendant les 3 mois suivant la dernière dose du médicament à l'étude.
- Les hommes doivent accepter de pratiquer la contraception pendant toute la durée de l'essai et pendant au moins 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
Critères d'exclusion :
- Présence d'une trachéotomie ou d'une ventilation mécanique invasive (VMI).
- Présence d'une maladie psychiatrique instable, d'une déficience cognitive, d'une démence ou d'une toxicomanie qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la capacité du participant à donner son consentement éclairé.
- État de santé cliniquement significatif et instable (autre que la SLA) qui présenterait un risque pour le participant s'il participait à l'essai, selon l'avis de l'investigateur.
- Traitement antérieur de la SLA par thérapies cellulaires ou thérapies géniques
- Actuellement inscrit à un autre essai clinique impliquant l'utilisation d'un traitement expérimental
- Traitement préalable par PB ou taurursodiol dans les 30 jours précédant le dépistage
- Implantation d'un système de stimulation du diaphragme
- Actuellement ou précédemment traité au cours des 30 derniers jours ou exposition prévue à tout médicament interdit.
- Capacité vitale lente inférieure à 55 %.
- Antécédents d'allergie connue au phénylbutyrate ou aux sels biliaires.
- Fonction hépatique anormale
- Insuffisance rénale définie par un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 60 ml/min/1,73 m² (obtenu dans les 12 semaines suivant la première dose).
- Les femmes enceintes (confirmé par un test de grossesse dans les 7 jours suivant la première dose) ou les femmes qui allaitent actuellement.
- Maladie biliaire grave actuelle pouvant entraîner, selon l'avis médical de l'investigateur, une obstruction biliaire, notamment une cholécystite active, une cirrhose biliaire primitive, une cholangite sclérosante, un cancer de la vésicule biliaire, une gangrène de la vésicule biliaire ou un abcès de la vésicule biliaire.
- Antécédents d'insuffisance cardiaque de classe III/IV (selon la New York Heart Association – NYHA).
- Participant soumis à une restriction saline sévère
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Regional De Marseille
13001 Marseille France
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
34295 Montpellier Cedex 5 France
Comment postuler ?
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