Étude de phase 1/2, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, à dose unique et à doses multiples, visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du DNL593 chez des participants en bonne santé et des participants atteints de démence frontotemporale, suivie d'une extension en ouvert.
Date de révision : 06/03/2026
8 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 17/02/2025
Date de fin de recrutement : 15/01/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Partie A : - Femmes n'ayant pas la capacité de procréer (stérilisées chirurgicalement ou ménopausées) ou hommes, âgés de 18 à 55 ans - IMC compris entre 18 et 32 kg/m² - Lors de rapports sexuels avec une femme en âge de procréer, le participant masculin et sa partenaire féminine doivent utiliser une contraception hautement efficace Partie B : - Femmes en âge de procréer (stérilisées chirurgicalement ou ménopausées) ou hommes âgés de 18 à 80 ans. Les femmes en âge de procréer mais utilisant des méthodes contraceptives hautement efficaces et peu dépendantes de l'utilisateur seront autorisées. - IMC compris entre ≥ 18 et ≤ 32 kg/m² - Avoir un score global Clinical Dementia Rating® plus National Alzheimer's Coordinating Center frontotemporal lobar degeneration ≥ 0,5 - Avoir une mutation confirmée du gène granulin (GRN) par des tests génétiques ou des antécédents médicaux pouvant être consultés par l'investigateur - Lors de rapports sexuels avec une femme en âge de procréer, le participant masculin et sa partenaire féminine doivent utiliser une contraception hautement efficace Partie C : Tous les participants ayant terminé la partie B de cet essai sont éligibles pour une OLE de 18 mois s'ils ne présentent aucun événement indésirable cliniquement significatif non résolu, dans le cas où la poursuite du traitement pourrait représenter un risque pour leur sécurité.
Critères d'exclusion :
- • Avoir des antécédents cliniquement significatifs de maladies neurologiques, psychiatriques, endocriniennes, pulmonaires, cardiovasculaires, gastro-intestinales, hépatiques, pancréatiques, rénales, métaboliques, hématologiques, immunologiques ou allergiques, ou d'autres troubles majeurs • Avoir des antécédents de malignité, à l'exception d'un carcinome basocellulaire complètement réséqué ou d'autres malignités à faible risque de récidive • Avoir des antécédents cliniquement significatifs d'accident vasculaire cérébral, de troubles cognitifs dus à des causes autres que la DFT, de convulsions dans les 5 ans précédant le dépistage ou de traumatisme crânien avec perte de conscience dans les 2 ans précédant le dépistage • Avoir un test de grossesse sérique positif ou être actuellement en période d'allaitement ou d'allaitement maternel
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Assistance Publique Hopitaux De Paris
75001 Paris France
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
44800 Saint-Herblain France
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31000 Toulouse France
Comment postuler ?
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