ATLAS-OLE : Étude ouverte à long terme sur la sécurité et l'efficacité du fitusiran chez des patients atteints d'hémophilie A ou B, avec ou sans anticorps inhibiteurs du facteur VIII ou IX
Date de révision : 01/12/2025
Homme
Tout âge
Critères :
Critères d'inclusion :
- 01. Le participant doit être âgé d'au moins 12 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
- 02. Participants atteints d'hémophilie A ou B sévère ayant terminé un essai clinique de phase 3 sur le fitusiran.
- 03. Peindre
- 04. Capable de donner son consentement éclairé signé, ce qui inclut le respect des exigences et restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé et dans le présent protocole. Dans les pays où l'âge légal de la majorité est supérieur à 18 ans, un formulaire de consentement éclairé spécifique doit également être signé par le représentant légal du participant.
Critères d'exclusion :
- 01. Réalisation d'une intervention chirurgicale dans les 14 jours précédant le dépistage, ou administration actuelle d'un concentré de facteur supplémentaire ou d'une perfusion de BPA pour l'hémostase postopératoire.
- 02. Participation actuelle à un traitement d'induction de tolérance (ITI)
- 03. Utilisation actuelle de concentrés de facteur ou de BPA dans le cadre d'une prophylaxie régulière visant à prévenir les épisodes hémorragiques spontanés. Toutefois, les participants nécessitant une prophylaxie par concentrés de facteur ou BPA pendant la période d'interruption du traitement au cours de l'étude
- 04. Utilisation de composés autres que les concentrés de facteurs ou les BPA pour le traitement de l'hémophilie
- 05. Participation actuelle ou antérieure à un essai clinique de thérapie génique
- 06. ALT et/ou AST > 1,5 fois la limite supérieure de la plage de référence normale (ULN) pour les patients n'ayant jamais reçu de fitusiran au début de l'étude ; ALT et/ou AST > 5 fois l'ULN pour les patients qui faisaient partie du groupe fitusiran dans l'étude parentale.
- 07Exclusions supplémentaires pour les participants ne participant pas actuellement à un essai sur le fitusiran au moment de leur inscription dans la cohorte à dose plus faible : - Maladie hépatique cliniquement significative - Antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Comment postuler ?
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