Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du crinecerfont (NBI-74788) chez des enfants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales classique, suivie d'un traitement en ouvert.
Date de révision : 24/10/2025
15 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 07/05/2025
Date de fin de recrutement : 07/05/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Être disposé et capable de respecter les procédures de l'étude, y compris toutes les exigences du centre d'étude, et revenir pour la visite de suivi.
- Être une femme ou un homme âgé(e) de 2 à 17 ans et peser au moins 10 kg.
- Avoir un diagnostic médicalement confirmé de CAH classique dû à un déficit en 21-hydroxylase.
- Suivre un traitement stable à base de glucocorticoïdes pour le CAH.
- Présentent des taux élevés d'androgènes surrénaliens.
- En cas de traitement par fludrocortisone, la dose doit être stable pendant au moins 1 mois avant le dépistage. Indépendamment du traitement à la fludrocortisone, l'activité rénine plasmatique (ARP) en position debout (en l'absence de médicaments pouvant fausser l'interprétation de l'ARP) pendant la sélection doit être < 3 × LSN et > limite inférieure de la normale (LIN) pour l'apport sodique habituel du sujet (si l'ARP est > 2 × LSN et < 3 × LSN, les sujets doivent avoir une pression artérielle systolique, une fréquence cardiaque et un taux de potassium sérique normaux pour leur âge).
Critères d'exclusion :
- Avoir reçu un diagnostic pour l'une des autres formes classiques d'HCS.
- Avoir des antécédents d'adrenalectomie bilatérale, d'hypopituitarisme ou d'une autre affection nécessitant un traitement quotidien chronique par glucocorticoïdes oraux.
- Souffrir d'une affection médicale instable cliniquement significative ou d'une maladie chronique autre que l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS).
- Avoir des antécédents de malignité, sauf si celle-ci a été traitée avec succès dans un but curatif et considérée comme guérie.
- Avoir des antécédents connus d'arythmie cliniquement significative ou d'anomalies lors d'un ECG de dépistage.
- Vous présentez une hypersensibilité ou une allergie connue à tout antagoniste des récepteurs de la corticotropine (CRH) ou à tout composant du médicament à l'étude.
- Les femmes enceintes ou allaitantes.
Lieux et contacts
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