Étude de phase III, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, avec prolongation en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du rilzabrutinib (PRN1008) par voie orale chez des adultes et des adolescents atteints de thrombocytopénie immunitaire (ITP) persistante ou chronique.
Date de révision : 09/12/2025
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 11/04/2024
Date de fin de recrutement : 10/11/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Les patients seront des hommes et des femmes atteints d'ITP primaire depuis plus de 6 mois chez les participants pédiatriques âgés de 12 à moins de 18 ans (les participants pédiatriques âgés de 10 à moins de 12 ans seront recrutés uniquement dans l'UE [pays de l'EEE]) et depuis plus de 3 mois chez les participants âgés de 18 ans et plus.
- 2. Les patients qui ont présenté une réponse (atteinte d'un taux plaquettaire ≥ 50 000/µL) à l'IVIg/anti-D ou aux CS qui n'a pas été durable et qui présentent une intolérance documentée, une réponse insuffisante ou toute contre-indication à tout traitement standard approprié de l'ITP.
- 3. Une moyenne de 2 numérations plaquettaires à au moins 5 jours d'intervalle inférieure à 30 000/µL pendant la période de sélection et aucune numération plaquettaire supérieure à 35 000/µL dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude - Les patients pédiatriques doivent en outre être jugés comme nécessitant un traitement pour le PTI selon l'évaluation clinique de l'investigateur.
- 4. Fonction hématologique, hépatique et rénale adéquate (nombre absolu de neutrophiles ≥ 1,5 x 10^9/L, AST/ALT ≤ 1,5 x limite supérieure de la normale [LSN], albumine ≥ 3 g/dL, bilirubine totale ≤ 1,5 x LSN [sauf si le patient présente un syndrome de Gilbert documenté], taux de filtration glomérulaire > 50 [méthode de Cockcroft et Gault pour les adultes et équation de Schwartz au chevet du patient pour les participants pédiatriques]).
- 5. Hémoglobine > 9 g/dl dans la semaine précédant le jour 1 de l'étude.
- 6. Toute utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales relatives aux méthodes de contraception pour les personnes participant à des études cliniques.
- 7. Les patients doivent être en mesure de fournir un consentement éclairé écrit ou un assentiment éclairé avec le consentement éclairé correspondant obtenu auprès du tuteur du patient et accepter le calendrier des évaluations.
Critères d'exclusion :
- 1. Patients atteints d'ITP secondaire.
- 8. A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude, ou au moins 5 fois la demi-vie d'élimination du médicament (selon la plus longue des deux durées) ; le patient ne doit pas utiliser de dispositif expérimental au moment de l'administration - Les patients ayant déjà reçu un traitement par des inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) (à l'exception du rilzabrutinib) dans les 30 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ne sont pas éligibles - Les patients ayant déjà reçu du rilzabrutinib à un moment quelconque ne sont pas éligibles.
- 9. Antécédents de transplantation d'organe solide.
- 12. Intervention chirurgicale prévue pendant la période d'administration du médicament.
- 10. Syndrome myélodysplasique.
- 11. Vaccin vivant dans les 28 jours précédant le jour 1 de l'étude ou prévoir d'en recevoir un pendant l'étude.
- 2. Femmes enceintes ou allaitantes.
- 3. Antécédents (au cours des 5 années précédant le premier jour de l'étude) ou présence actuelle d'une tumeur maligne nécessitant ou susceptible de nécessiter un traitement chimiothérapeutique ou chirurgical pendant l'étude, à l'exception du cancer de la peau autre que le mélanome.
- 4. Transfusion de sang, de produits sanguins, plasmaphérèse ou utilisation de tout autre médicament de secours dans le but d'augmenter le nombre de plaquettes dans les 14 jours précédant le jour 1 de l'étude.
- 5. Modification de la dose de CS et/ou de TPO-RA dans les 14 jours précédant le jour 1 de l'étude (variation supérieure à 10 % par rapport aux doses actuelles).
- 6. Médicaments immunosuppresseurs autres que les CS dans les 5 fois la demi-vie d'élimination du médicament ou dans les 14 jours suivant le jour 1 de l'étude, selon la période la plus longue.
- 7. Traitement par rituximab ou splénectomie dans les 3 mois précédant le jour 1 de l'étude - Les patients traités par rituximab auront un nombre normal de lymphocytes B avant leur inclusion dans l'étude.
Lieux et contacts
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