Étude de phase III randomisée, ouverte, en groupes parallèles, d'une durée de 18 mois, visant à évaluer l'effet du venglustat par rapport au traitement standard habituel sur l'indice de masse ventriculaire gauche chez des participants atteints de la maladie de Fabry et présentant une hypertrophie ventriculaire gauche
Date de révision : 24/03/2026
10 participants
Homme Femme
Entre 18 ans et 64 ans
Date de début de recrutement : 04/07/2024
Date de fin de recrutement : 24/11/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Participants, hommes et femmes, âgés de 18 à 65 ans, ayant reçu un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry et présentant des antécédents de symptômes cliniques de cette maladie.
- Les participants peuvent être sous traitement par l'agalsidase alfa, l'agalsidase bêta ou le migalastat, ou ne recevoir aucun traitement.
- Hypertrophie ventriculaire gauche.
- Contraception pour les participants, hommes ou femmes : ne pas être enceinte ni allaiter ; les participants masculins ne doivent pas faire de don de sperme.
- Un consentement éclairé signé doit être fourni avant toute intervention liée à l'étude.
Critères d'exclusion :
- Antécédents d'accident ischémique transitoire, d'accident vasculaire cérébral, d'infarctus du myocarde, d'insuffisance cardiaque, de chirurgie cardiovasculaire majeure ou de transplantation rénale.
- Un test positif au virus SARS-CoV-2 dans les deux semaines suivant l'inscription, ou une forme de COVID-19 ayant nécessité une hospitalisation dans les six mois suivant l'inscription.
- Antécédents d'abus de drogues et/ou d'alcool.
- Insuffisance hépatique modérée à sévère.
- Antécédents ou affection hépatobiliaire en cours.
- Enzymes hépatiques (alanine aminotransférase/aspartate aminotransférase) ou bilirubine totale > 2 fois la limite supérieure de la normale.
- Des inducteurs ou inhibiteurs puissants ou modérés du cytochrome P450 CYP3A4 pris au cours des 14 jours ou des 5 demi-vies précédant la randomisation, la période la plus longue étant retenue.
- Contre-indication connue à la réalisation d'une IRM ou hypersensibilité connue aux produits de contraste à base de gadolinium.
- Antécédents de crises épileptiques nécessitant actuellement un traitement.
- Affection médicale sous-jacente susceptible de provoquer ou de contribuer à une hypertrophie ventriculaire gauche.
- Hypertrophie asymétrique mise en évidence par IRM cardiaque lors du dépistage, si le lecteur central estime qu'elle n'est pas liée à la maladie de Fabry.
- Fibrose cardiaque avancée, définie comme un rehaussement tardif significatif au gadolinium touchant au moins trois segments et impliquant plus de 50 % de l'épaisseur du myocarde lors d'une IRM cardiaque de dépistage.
- Antécédents d'arythmie cardiaque cliniquement significative. Une fibrillation auriculaire bien contrôlée par un traitement médicamenteux stable depuis au moins 12 mois ne constitue pas un critère d'exclusion si le score CHA2DS2-VASc est de 0 chez les hommes ou de 1 chez les femmes.
- Débit de filtration glomérulaire estimé < 45 ml/min/1,73 m².
- Présence d'une dépression sévère, telle que mesurée par l'Inventaire de dépression de Beck (BDI)-II > 28, et/ou antécédents d'un trouble affectif majeur non traité et instable au cours de l'année précédant la consultation de sélection.
- Les patients atteints d'hépatite C, du VIH ou d'hépatite B.
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