Étude de phase 1b, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, l'immunogénicité et l'efficacité de l'ARGX-119 chez des participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux DOK7.
Date de révision : 06/03/2026
2 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 08/10/2024
Date de fin de recrutement : 09/02/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Être âgé d'au moins 18 ans au moment de la signature du CIF.
- DOK7-CMS confirmé génétiquement.
- Les participants prenant des bêta-agonistes oraux (par exemple, albutérol, salbutamol, éphédrine) doivent avoir reçu le médicament pendant plus de 3 mois et accepter de conserver le même schéma posologique stable pour le même médicament jusqu'à la fin de l'étude.
Critères d'exclusion :
- Diagnostic du CMS dû à une mutation d'un gène autre que DOK7.
- État de grossesse ou d'allaitement, ou intention de tomber enceinte pendant l'étude.
- Problème médical connu qui pourrait nuire à l'évaluation précise du CMS, fausser les résultats de l'étude ou exposer le patient à un risque injustifié, selon l'évaluation de l'investigateur.
- Antécédents de malignité, sauf si celle-ci est considérée comme guérie grâce à un traitement adéquat et sans signe de récidive pendant ≥ 5 ans avant la première administration du médicament expérimental. Les participants ayant reçu un traitement adéquat pour les cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : a. Cancer basocellulaire ou spinocellulaire de la peau. b. Carcinome in situ du col de l'utérus. c. Carcinome in situ du sein. Résultats histologiques fortuits de cancer de la prostate.
Lieux et contacts
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Assistance Publique Hopitaux De Paris
75651 Paris Cedex 13 France
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