Étude de phase 1/2, première chez l'homme, sur l'inhibiteur Menin-MLL (KMT2A) KO-539 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire
Date de révision : 05/11/2025
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 23/07/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Leucémie myéloïde aiguë (LMA) récidivante/réfractaire (R/R) définie comme les patients qui ont également échoué ou ne sont pas éligibles à un traitement standard approuvé (SOC) ou à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) avec réapparition d'au moins 5 % de blastes dans la moelle osseuse (MO).
- 2. Âgé(e) de 18 ans ou plus
- 3. Indice de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group ≤ 2 et espérance de vie d'au moins 2 mois.
- 4. Numération des globules blancs périphériques ≤ 30 000/μL
Critères d'exclusion :
- 1. Diagnostic de leucémie promyélocytaire aiguë ou de leucémie myéloïde chronique en crise blastique
- 10. Souffre d'une infection systémique aiguë ou chronique active non contrôlée, fongique, bactérienne, virale ou autre.
- 11. Maladie cardiovasculaire grave, notamment angine de poitrine instable, hypertension ou arythmie non contrôlée, antécédents d'accident vasculaire cérébral, y compris accident ischémique transitoire au cours des 6 derniers mois, insuffisance cardiaque congestive (classe III ou IV de la New York Heart Association) liée à une cardiopathie primaire, cardiopathie ischémique ou valvulaire grave, ou infarctus du myocarde dans les 6 mois précédant la première dose du traitement à l'étude.
- 12. Intervalle QT moyen corrigé selon la formule de Fredericia > 480 ms sur trois électrocardiogrammes
- 2. Perfusion de lymphocytes de donneurs moins de 30 jours avant le début de l'étude
- 3. Leucémie du système nerveux central (SNC) cliniquement active
- 4. A subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et n'a pas présenté de récupération hématologique adéquate (la récupération est définie comme un nombre absolu de neutrophiles périphériques (NAP) ≥ 1 × 10^9/L et un nombre de plaquettes ≥ 50 × 10^9/L [mais de préférence ≥ 100 × 10^9/L] et des signes d'une moelle osseuse cellulaire à tout moment après la GCSH).
- 5. Les patients sous traitement immunosuppresseur après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) doivent arrêter tout traitement immunosuppresseur dans les deux semaines précédant le premier jour du cycle 1.
- 6. GvHD aiguë active de grade ≥ 2, GvHD chronique modérée ou sévère limitée, ou GvHD chronique étendue de toute gravité
- 7. A déjà reçu un inhibiteur de la ménine
- 8. A reçu une chimiothérapie, une immunothérapie, une radiothérapie (sauf si elle a été administrée pour le traitement d'une leucémie du SNC), ou tout traitement auxiliaire considéré comme expérimental (c'est-à-dire utilisé pour des indications non approuvées et dans le cadre d'une recherche) moins de 14 jours avant la première dose de ziftomenib ou dans les 5 demi-vies du médicament avant la première dose du médicament à l'étude, selon la période la plus courte, afin de s'assurer que la période pendant laquelle le patient ne reçoit pas le traitement nécessaire contre la LAM est correctement limitée.
- 9. Nécessite un traitement concomitant avec des médicaments qui sont de puissants inducteurs du CYP3A4, à l'exception des antibiotiques, des antifongiques et des antiviraux utilisés comme traitement standard ou pour prévenir ou traiter des infections. Les autres médicaments de ce type considérés comme absolument essentiels par l'investigateur pour les soins du patient doivent faire l'objet d'une discussion au cas par cas avec le contrôleur médical.
Lieux et contacts
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