Étude multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, menée en ambulatoire et en groupes parallèles visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi de Staccato Alprazolam chez des participants âgés de 12 ans et plus présentant des crises stéréotypées prolongées
Date de révision : 03/04/2026
6 participants
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 27/01/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- - Le participant doit être âgé d’au moins 12 ans lors de la visite initiale/de randomisation - Le participant doit avoir un aidant désigné âgé d’au moins 18 ans lors de la visite de sélection ; le ou les aidants désignés doivent être un membre de la famille, un partenaire, un ami ou un représentant légal (LAR) du participant, ou une personne qui s’occupe quotidiennement du participant et entretient une relation personnelle étroite avec lui ; le ou les aidants de l'étude doivent être capables de reconnaître et d'observer les crises du participant - Participants présentant un diagnostic établi d'épilepsie focale ou généralisée, ou d'épilepsie combinée focale et généralisée, avec des antécédents documentés d'épisodes stéréotypés de crises prolongées comprenant au moins l'un des éléments suivants : a) Épisodes de crises généralisées commençant par une série de crises d'absence ou de crises myocloniques d'une durée totale minimale de 5 minutes b) Épisodes de crises focales d'une durée minimale de 3 minutes c) Épisodes de crises focales ou d'une série de crises myocloniques d'au moins 90 secondes suivis d'une crise tonico-clonique généralisée/bilatérale d'une durée totale minimale de 3 minutes - Avant la visite de sélection, le participant a présenté ≥ 4 épisodes stéréotypés de crises prolongées au cours des 6 derniers mois, et les 2 derniers épisodes stéréotypés de crises prolongées doivent s’être produits au cours des 3 mois précédant la visite de sélection - Le participant a subi un examen par tomodensitométrie cérébrale ou imagerie par résonance magnétique, réalisé après le diagnostic d’épilepsie et au cours des 5 années précédant la visite de sélection, qui confirme l’absence de trouble neurologique évolutif - Le participant suit un traitement médicamenteux antiépileptique (MAE) stable (c'est-à-dire sans ajout ni suppression de MAE ; les ajustements de dose sont autorisés pour les MAE ; les ajustements de dose ne sont pas autorisés pour les benzodiazépines) depuis 30 jours avant la visite de sélection - Participants masculins et féminins : a) Un participant de sexe masculin doit accepter d’utiliser une méthode contraceptive pendant la période de traitement ambulatoire et pendant au moins 7 jours après l’administration du médicament expérimental (IMP) et s’abstenir de donner son sperme pendant cette période b) Une participante est éligible si elle n’est pas enceinte, n’allaite pas et si au moins l’une des conditions suivantes s’applique : i) Elle n’est pas une femme en âge de procréer (WOCBP) OU ii) Une femme en âge de procréer (WOCBP) qui accepte de suivre les recommandations contraceptives pendant la période de traitement ambulatoire et pendant au moins 30 jours après l’administration du produit expérimental (IMP) - Le participant est capable de donner son consentement éclairé signé (ou son assentiment, le cas échéant), ce qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF), le protocole et le plan de prise en charge individualisé du participant (iPMP). Le formulaire de consentement éclairé (ICF), ou un formulaire d’assentiment spécifique, le cas échéant, sera signé et daté par les mineurs - Le ou les tuteurs légaux du participant doivent être en mesure de donner un consentement éclairé signé, ce qui implique le respect des exigences et restrictions énumérées dans l’ICF, le protocole et le plan de prise en charge individualisé du participant (iPMP)
Critères d'exclusion :
- - Antécédents de troubles liés à la consommation d'alcool ou de drogues - Hypersensibilité connue à l'un des composants du produit en cours d'évaluation ou de médicaments comparables (et/ou d'un dispositif expérimental) ou à l'albutérol (ou à un médicament de secours similaire contre le bronchospasme) - Un diagnostic de fibrillation auriculaire ou de sténose mitrale - Des antécédents d'état de mal épileptique convulsif au cours des 8 semaines précédant la sélection - Des crises non épileptiques impossibles à distinguer des crises épileptiques admissibles - Une hypersensibilité des voies respiratoires et/ou des signes/symptômes respiratoires aigus - Une affection pulmonaire chronique autre qu'un asthme léger et/ou des antécédents récents ou la présence d'hémoptysie ou de pneumothorax - A été testé positif au SARS-CoV-2 et a présenté des signes/symptômes modérés à sévères de détresse respiratoire nécessitant une hospitalisation ou un traitement ambulatoire, tel que l'oxygénothérapie ambulatoire, un traitement par inhalateurs et/ou des médicaments par voie orale pendant 4 semaines ou plus, sauf si ces symptômes ont disparu au moins 6 mois avant la sélection - A souffert d'une infection des voies respiratoires supérieures au cours des 4 semaines précédant le dépistage ou d'une bronchite/pneumonie au cours des 3 mois précédant le dépistage - Antécédents ou présence d'un glaucome aigu à angle fermé - Souffre d'une affection pour laquelle l'alprazolam par voie orale est contre-indiqué - Antécédents ou présence d'un syndrome du QT long, d'antécédents familiaux de mort subite due au syndrome du QT long, ou de syncope inexpliquée - Prend un médicament qui est un inhibiteur puissant du CYP3A4, y compris des agents antifongiques azolés (kétoconazole et itraconazole) et la néfazodone - Prend des opioïdes ou des sédatifs hypnotiques de manière chronique - Prend des bêtabloquants non sélectifs de manière chronique - Suit un traitement médicamenteux pour un trouble psychiatrique actif et des modifications du traitement sont prévues pendant l'étude - Présente une anomalie biologique susceptible d'augmenter le risque lié à la participation ou d'interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude - Présente une saturation en oxygène < 95 % (ou inférieure à la normale dans les régions situées à plus de 2 500 mètres d'altitude) pendant plus de 30 secondes lors de la sélection. En cas de résultat hors limites, un nouveau test sera autorisé ; si le résultat est à nouveau hors limites, le participant sera exclu - Présente un taux > 2,0 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'un des paramètres suivants : alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST), phosphatase alcaline (ALP), ou > 1,0 fois la LSN de la bilirubine totale (≥ 1,5 fois la LSN de la bilirubine totale en cas de syndrome de Gilbert connu ou > 2,0 fois la LSN de la bilirubine totale en cas d'insuffisance hépatique) - Présente actuellement une maladie hépatique ou biliaire instable définie par la présence d'ascite, d'encéphalopathie, de coagulopathie, d'hypoalbuminémie, de varices œsophagiennes ou gastriques, d'une jaunisse persistante ou d'une cirrhose - Présente un intervalle QT corrigé en fonction de la fréquence cardiaque (QTc) > 450 ms (hommes), un intervalle QTc > 470 ms (femmes) ou un intervalle QTc > 480 ms (participants présentant un bloc de branche), un intervalle PR ≥ 220 ms ou toute autre anomalie de l'électrocardiogramme (ECG) i) Le QTc est l'intervalle QT corrigé en fonction de la fréquence cardiaque selon la formule de Fridericia (QTcF), qu'il soit lu par la machine ou surestimé manuellement - Un dépistage urinaire positif aux drogues illicites lors du triage
Lieux et contacts
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Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
67091 Strasbourg Cedex France
University Hospitals Pitie Salpetriere Charles Foix
75013 Paris France
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