Étude randomisée, en double aveugle, visant à déterminer la dose optimale et à comparer la sécurité et l'efficacité de doses élevées d'Eteplirsen, précédée d'une augmentation progressive de la dose en ouvert, chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne présentant des mutations par délétion susceptibles de permettre le saut de l'exon 51.
Date de révision : 01/02/2026
Homme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Minors (Mineurs)
- Subjects incapable of giving consent personally (Sujets incapables de donner leur consentement personnel)
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