Essai ouvert, multicentrique et prolongé visant à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de l'apitegromab chez des patients atteints d'amyotrophie spinale de type 2 et 3 ayant déjà participé à des essais cliniques sur l'apitegromab (ONYX)
Date de révision : 27/02/2026
Homme Femme
Jusqu'à 64 ans
Date de début de recrutement : 21/04/2024
Date de fin de recrutement : 14/05/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Document de consentement éclairé signé par le patient si celui-ci est légalement majeur. Si le patient est légalement mineur, document de consentement éclairé signé par le parent ou le tuteur légal du patient et consentement oral ou écrit du patient obtenu, le cas échéant et conformément aux exigences réglementaires et légales du site participant.
- Patients ayant terminé l'essai de phase 2 TOPAZ (étude SRK-015-002) ou l'essai de phase 3 SAPPHIRE (étude SRK-015-003).
- Espérance de vie estimée > 2 ans à partir du jour 1.
- Capable de recevoir des perfusions du médicament à l'étude et de fournir des échantillons sanguins grâce à l'utilisation d'une voie intraveineuse périphérique ou d'un dispositif d'accès intraveineux à long terme que le patient a mis en place pour des raisons indépendantes de l'essai (c'est-à-dire pour des soins médicaux de base et non dans le but de recevoir de l'apitegromab dans le cadre de l'essai), tout au long de l'essai.
- Capable de respecter les exigences du protocole.
- Les femmes en âge de procréer doivent présenter un test de grossesse négatif au début de l'étude et accepter d'utiliser au moins une méthode contraceptive acceptable pendant toute la durée de l'étude et pendant les 20 semaines suivant la dernière dose d'apitegromab. Les patientes qui devraient avoir atteint leur maturité reproductive à la fin de l'étude doivent accepter de se conformer aux exigences spécifiques de l'étude en matière de contraception.
Critères d'exclusion :
- Le patient a définitivement arrêté le traitement de l'étude pendant l'essai préliminaire (c'est-à-dire TOPAZ ou SAPPHIRE).
- État nutritionnel instable au cours des six derniers mois et dont la stabilisation n'est pas prévue pendant toute la durée de l'essai, ou nécessité médicale d'une sonde gastrique/nasogastrique, lorsque la majorité de l'alimentation est administrée par cette voie, selon l'évaluation de l'investigateur.
- Le patient participe actuellement à un essai clinique sur un médicament autre que TOPAZ ou SAPPHIRE.
- Antécédents d'hypersensibilité grave ou d'intolérance aux traitements ciblant la SMN.
- Antécédents d'hypersensibilité grave ou d'intolérance à l'apitegromab.
- Utilisation d'une assistance ventilatoire non invasive chronique pendant plus de 16 heures par jour au cours des deux semaines précédant l'administration du médicament, ou prévision de recevoir régulièrement une telle assistance ventilatoire chronique pendant toute la durée de l'essai.
- Toute affection aiguë ou comorbide nuisant au bien-être du patient lors de sa dernière visite dans le cadre des programmes TOPAZ ou SAPPHIRE, y compris une infection systémique active, la nécessité d'un traitement aigu ou une hospitalisation pour observation pour quelque raison que ce soit.
- Enceinte ou allaitante.
- Toute autre affection ou tout autre résultat clinique significatif ou valeur ECG qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité ou l'observance, empêcher le patient de mener à bien l'essai ou nuire à l'interprétation des résultats.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Comment postuler ?
Pour participer à cet essai clinique, veuillez contacter la personne responsable de l'étude. Vous trouverez ses coordonnées dans la section "Lieux et contacts", puis "Contacts".