Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, avec une période de prolongation en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du telitacicept chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée.
Date de révision : 05/02/2026
4 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 12/10/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Les patients doivent fournir un consentement éclairé signé pour participer à l'étude et accepter de se conformer à la procédure de l'étude.
- 2. Patient de sexe masculin ou féminin âgé de ≥ 18 ans au moment du dépistage.
- 3. Les patients ont reçu un diagnostic préalable confirmé de gMG avec faiblesse musculaire généralisée (schéma typique de faiblesse, par exemple, principalement proximale, fatigable, d'intensité variable, plus sévère le soir et s'améliorant avec le repos) répondant aux critères cliniques de diagnostic de la MG tels que définis par la classification clinique II-IV de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). Le diagnostic du patient doit répondre à au moins l'un des critères suivants : a. Antécédents de transmission neuromusculaire anormale démontrés par une électromyographie à fibre unique ou une stimulation nerveuse répétitive, OU b. Antécédents de test positif au chlorure d'édrophonium, OU c. Amélioration des signes de MG sous inhibiteurs oraux de l'acétylcholinestérase (AChE), telle qu'évaluée par le médecin traitant.
- 4. Les patients présentent des anticorps positifs contre l'AChR ou le MuSK lors du dépistage.
- 5. Score MG-ADL ≥ 6 points lors du dépistage et au départ, avec un score lié à la vue inférieur à 50 % du score total.
- 6. Score QMG ≥ 8 points, et ≥ 4 items obtenant au moins 2 points lors du dépistage et à l'inclusion
- 7. Jusqu'à deux médicaments concomitants (à l'exception des inhibiteurs de la cholinestérase) pour le traitement de la MG sont autorisés s'ils répondent aux critères de stabilité avant le début de l'étude.
- 8. Les patients acceptent d'utiliser une contraception hautement efficace.
- 9. Les patients sont vaccinés de manière appropriée (par exemple, vaccins contre le pneumocoque, la grippe et la COVID-19) selon le jugement clinique de l'investigateur, en tenant compte des facteurs de risque du patient et conformément aux directives nationales et locales. La vaccination contre le méningocoque n'est pas requise avant le début du traitement par telitacicept.
Critères d'exclusion :
- 1. Les patients ont reçu un diagnostic d'une ou plusieurs autres maladies auto-immunes, par exemple la polyarthrite rhumatoïde ou le syndrome de Sjögren, qui peuvent potentiellement présenter un risque de confusion en matière de sécurité ou d'efficacité. Remarque : les patients présentant une fonction thyroïdienne anormale lors du dépistage seront exclus de l'étude. Cependant, les patients ayant des antécédents documentés d'hypothyroïdie ou d'hyperthyroïdie qui ont été traités de manière adéquate et dont les résultats de laboratoire se situent dans la fourchette normale lors du dépistage peuvent être inclus.
- 10. Les patients présentent ou ont présenté une immunodéficience primaire.
- 11. Les patients ont des antécédents de cancer au cours des 5 dernières années, à l'exception des cancers de la peau autres que le mélanome (par exemple, carcinome basocellulaire ou spinocellulaire) ou du carcinome in situ du col de l'utérus, qui ont été traités de manière adéquate.
- 12. Le patient a reçu ou continue de recevoir un diagnostic de maladie cardiovasculaire grave (y compris des arythmies sévères), de maladie hépatique, rénale, respiratoire, endocrinienne (par exemple, diabète sucré de type I ou II mal contrôlé, défini comme un taux d'hémoglobine glycosylée A1c [HbA1c] > 8 %), ou de maladies hématologiques, ou d'autres conditions médicales qui, de l'avis de l'investigateur, du contrôleur médical et/ou du promoteur de l'étude, pourraient raisonnablement empêcher le patient de participer en toute sécurité à l'étude ou de se conformer aux procédures de l'étude.
- 13. Les patients présentent une allergie connue aux produits biologiques humains ou à l'un des excipients mentionnés.
- 14. Les patients sont actuellement dépendants à l'alcool/aux drogues (y compris la marijuana) ou ont des antécédents de dépendance ou d'addiction à l'alcool/aux drogues (y compris la marijuana) qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient nuire à la sécurité des patients ou empêcher leur adhésion aux procédures de l'étude.
- 15. Antécédents de tentative de suicide au cours des 12 derniers mois, ou intention ou comportement suicidaire actuel pendant la période de dépistage selon les échelles d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS).
- 16. Les femmes qui allaitent actuellement ou qui ont l'intention d'allaiter pendant la période d'étude.
- 2. Les patients présentent des paramètres biologiques anormaux lors du dépistage.
- 3. Les patients ont reçu des immunosuppresseurs interdits autres que les médicaments concomitants stables autorisés par le protocole (conformément au critère d'inclusion 7, voir le tableau 7 du protocole), des produits biologiques ou d'autres agents pendant la période définie par le protocole avant la randomisation.
- 4. Les patients ont reçu une immunoglobuline intraveineuse ou un traitement par échange plasmatique ≤ 4 semaines avant la randomisation.
- 5. Les patients ont reçu un vaccin vivant ou atténué ≤ 4 semaines avant le dépistage ou pendant l'étude.
- 6. Les patients ont participé à un essai clinique interventionnel ou ont reçu un traitement expérimental ≤ 3 mois ou dans un délai correspondant à 5 fois la demi-vie du médicament à l'étude (la période la plus longue étant retenue).
- 7. Les patients présentent une infection aiguë ou chronique avant la randomisation.
- 8. Patients recevant un traitement pour toute infection chronique (par exemple, tuberculose, pneumocystis, cytomégalovirus, virus de l'herpès simplex, herpès zoster, mycobacterium atypique, etc.).
- 9. Les patients présentent un thymome depuis moins de 5 ans ou ont subi une thymectomie ≤ 6 mois avant le dépistage.
Lieux et contacts
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Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
33000 Bordeaux France
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