ASPIRO : Étude clinique de phase 1/2/3, randomisée, ouverte, à doses croissantes, à traitement différé et à contrôle concomitant, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'AT132, une thérapie génique administrée par AAV8, chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liée au chromosome X (XLMTM).
Date de révision : 03/10/2025
Homme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Subjects incapable of giving consent personally (Sujets incapables de donner leur consentement personnel)
- Minors (Mineurs)
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