Amélioration de l'hémolyse et des lésions organiques dans la drépanocytose grâce au VoxElotor. Étude ouverte de phase II en une seule étape. HEMOPROVE
Date de révision : 22/12/2024
35 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 12/08/2024
Date de fin de recrutement : 12/08/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Syndrome drépanocytaire majeur SS ou S-β0
- Taux d'hémoglobine < 9 g/dL
- Âgé de 18 ans ou plus
- Dose stable pendant au moins 3 mois en cas de traitement par HU, EPO, inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA)/antagoniste des récepteurs de l'angiotensine (ARA), glutamine ou crizanlizumab ; au moins 6 mois après le début du traitement par HU.
- Patient bénéficiant de la sécurité sociale
- La patiente doit présenter un test de grossesse sérique négatif (bêta-HCG à l'inclusion W0-V1D1) ou une preuve de son statut post-ménopausique.
- Méthodes efficaces de contraception (par exemple, préservatif, gel spermicide, contraceptif oral, dispositif intra-utérin à demeure, implant/patch hormonal, injections, anneau cervical approuvé) ou abstinence jusqu'à 4 semaines après la dernière dose de voxelotor.
Critères d'exclusion :
- Patients participant à un programme de transfusion chronique ou ayant reçu une transfusion moins de 3 mois avant leur inscription
- Utilisation chronique d'AINS (plus de 10 jours par mois)
- Maladie auto-immune ou infection non contrôlée ou cancer
- Infection actuelle par le VIH, le VHB ou le VHC
- Hypersensibilité médicamenteuse antérieure au voxelotor ou aux excipients
- Allergie ou hypersensibilité connue aux produits de contraste utilisés en imagerie médicale
- Étude thérapeutique en cours
- Si le patient ne suit aucun des traitements suivants (HU, crizanlizumab), il sera alors exclu si : Le patient répond, lors du dépistage, aux indications thérapeutiques de l'hydroxyurée/crizanlizumab (crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes, y compris syndrome thoracique aigu), même si ces traitements sont inappropriés (par exemple, antécédents de toxicité hématologique) ou si le patient refuse ces traitements.
- Patient présentant une atteinte organique sévère : hépatique (TP < 50 %), rénale (DFG < 30 ml/ml/1,73 m² selon CKD/EPI) ou cardiaque (FEVG < 45 %)
- Patients transplantés.
- Grossesse
- Allaitement des patientes
- Patient sans domicile fixe
- Patient privé de liberté par décision judiciaire ou administrative ou patient sous tutelle
- Patient incapable de comprendre l'objectif et les conditions de l'étude et incapable de donner son consentement
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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