Étude multicentrique de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du vosoritide chez les enfants atteints d'hypochondroplasie.
Date de révision : 04/07/2025
6 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 16/03/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les participants doivent être âgés de 3 à moins de 18 ans au moment de leur inscription.
- Diagnostic génétique confirmé de HCH, démontrant la présence d'une variante pathogène du gène FGFR3 associée à la HCH, tel que confirmé par des tests génétiques antérieurs dans l'étude 111-902.
- Une période d'au moins 6 mois d'évaluation de la taille debout avant le traitement, avant la randomisation.
- Un score Z de taille ≤ − 2,0 SDS par rapport à la population générale du même âge et du même sexe, calculé à l'aide des courbes de croissance du Centre pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC) (https://www.cdc.gov/growthcharts/zscore.htm).
- Les hommes et les femmes peuvent participer à cette étude clinique.
- Les femmes âgées de 10 ans ou plus ou qui ont commencé à avoir leurs règles doivent présenter un test de grossesse négatif lors de la visite de sélection et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.
- Si les participants sont sexuellement actifs, ils doivent être disposés à utiliser une méthode contraceptive hautement efficace pendant toute la durée de leur participation à l'étude.
- Les participants doivent être capables de donner leur consentement éclairé signé, tel que décrit à l'annexe 1 de la section 10.1, ce qui inclut le respect des exigences et restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
- Les parents ou tuteurs doivent être disposés et aptes à fournir un consentement éclairé écrit et signé après que la nature de l'étude leur a été expliquée et avant la réalisation de toute procédure liée à l'étude. Les participants âgés de moins de 18 ans doivent être disposés et aptes à fournir leur assentiment écrit (si les réglementations locales ou le comité d'éthique l'exigent) après que la nature de l'étude leur a été expliquée et avant la réalisation de toute procédure liée à l'étude.
Critères d'exclusion :
- Petite taille autre que l'HCH (par exemple, ACH, trisomie 21, pseudo-achondroplasie).
- Présentez l'une des affections suivantes documentées : a. Hypothyroïdie ou hyperthyroïdie, déficit en hormone de croissance, hypercorticisme ou hypopituitarisme, ou autre cause endocrinienne de petite taille b. Diabète sucré insulinodépendant c. Maladie inflammatoire auto-immune (y compris, mais sans s'y limiter, le lupus érythémateux disséminé, la dermatomyosite juvénile et la sclérodermie) d. Autres maladies chroniques qui, selon l'investigateur, peuvent être à l'origine de la petite taille d'un participant, y compris les affections causant la malnutrition (y compris, mais sans s'y limiter, les maladies inflammatoires de l'intestin, la fibrose kystique, la maladie cœliaque et les troubles alimentaires) e. Neuropathie autonome
- Présentez l'une des affections suivantes documentées : a. Insuffisance rénale définie comme un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 60 ml/min/1,73 m² selon la formule révisée de Schwartz pour le DFGe pédiatrique au chevet du patient (Schwartz 2009). b. Anémie chronique (hémoglobine < 10 g/dl. Remarque : les participants dont le taux d'hémoglobine est inférieur au seuil indiqué peuvent recevoir un traitement contre l'anémie et subir un nouveau dépistage après 8 semaines. c. Hypotension symptomatique récurrente (définie comme des épisodes d'hypotension artérielle généralement accompagnés de symptômes tels que des vertiges, des évanouissements, une tachycardie orthostatique) ou hypotension orthostatique symptomatique récurrente. d. Antécédents de maladie cardiaque ou vasculaire cliniquement significative selon l'avis de l'investigateur, y compris, mais sans s'y limiter : i. Dysfonctionnement cardiaque ii. Cardiomyopathie hypertrophique iii. Hypertension pulmonaire iv. Cardiopathie congénitale v. Maladie cérébrovasculaire vi. Insuffisance aortique ou autre dysfonctionnement valvulaire cliniquement significatif vii. Arythmies auriculaires ou ventriculaires cliniquement significatives
- Présenter un état instable susceptible de nécessiter une intervention chirurgicale pendant l'étude.
- Preuve d'une diminution de la vitesse de croissance (AGV < 1,5 cm/an) évaluée sur une période d'au moins 6 mois et/ou fermeture du cartilage de croissance évaluée à l'aide de radiographies antéro-postérieures (AP) de la main gauche, selon la méthode de Greulich et Pyle (Greulich 1971), conformément aux normes de soins.
- Carence en vitamine D (concentration sanguine en 25-hydroxy-vitamine D < 12 ng/ml ou < 30 nmol/L) lors du dépistage. Remarque : les participants dont le taux sanguin en 25-hydroxy-vitamine D est inférieur au seuil indiqué peuvent recevoir un complément alimentaire et subir un nouveau dépistage après 8 semaines.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31059 Toulouse Cedex 9 France
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