Étude de phase III, ouverte, multicentrique, de prolongation sur l'acoramidis chez des patients nouvellement diagnostiqués avec une cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine variante (ACT-EARLY OLE)
Date de révision : 13/12/2025
24 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Les participants doivent avoir terminé l'étude AG10-501 (étude ACT-EARLY) au cours des 60 derniers jours civils avec un diagnostic d'ATTR-CM (selon la définition de l'ATTR-CM dans le protocole AG10-501).
- 2. Le participant doit être disposé et apte à donner son consentement éclairé signé pour participer à l'étude. Le consentement éclairé doit être obtenu avant le début des procédures de l'étude.
- 3. Accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace : a. FEMMES : les femmes en âge de procréer (définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de tomber enceintes) qui ont des rapports hétérosexuels doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace dès le premier jour et pendant 30 jours civils après la dernière dose du médicament à l'étude. (voir section 8.3.6). b. HOMMES : Les participants masculins qui n'ont pas subi de vasectomie et qui ont des rapports sexuels avec une femme en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive à double barrière pendant l'étude et pendant 30 jours civils après la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes doivent accepter de s'abstenir de tout don de sperme pendant au moins 30 jours civils après la dernière dose du médicament à l'étude.
Critères d'exclusion :
- 1. Les participants qui ont terminé l'étude AG10-501 avec un diagnostic d'ATTR-PN uniquement ou qui ont définitivement arrêté le traitement expérimental avant le diagnostic d'ATTR-CM dans l'étude AG10-501.
- 10. Selon l'avis de l'investigateur ou du contrôleur médical, présente-t-il une affection médicale cliniquement pertinente, une anomalie biologique ou toute autre affection susceptible de compromettre sa sécurité, d'augmenter les risques liés à sa participation, de perturber l'étude ou de fausser les résultats de celle-ci ?
- 11. Participation à un autre essai clinique expérimental. La participation à des études observationnelles et/ou à des registres doit être discutée avec le contrôleur médical.
- 12. Intervention chirurgicale majeure prévue au cours des 6 prochains mois. Les participants qui auraient dû subir une intervention chirurgicale majeure pendant leur participation à l'étude AG10-501 et pour lesquels l'investigateur avait décidé à l'époque de maintenir leur participation à l'étude AG10-501 peuvent toujours être admissibles à l'étude AG10-504, à condition que leur participation à l'étude n'interfère pas avec le plan de soins chirurgicaux et vice versa.
- 2. Antécédents d'amylose à chaînes légères (AL) ou d'un autre sous-type d'amylose non TTR (par exemple, ApoA 1, gelsoline).
- 3. Antécédents de paraprotéine monoclonale ou de chaînes légères anormales dans le sérum ou l'urine (c'est-à-dire MGUS) dans lesquels l'AL n'a pas été exclue.
- 4. Insuffisance rénale chronique de stade IV ou V (correspondant à un DFG ≤ 29 ml/min/1,73 m2), ou sous dialyse rénale, ou ayant subi une greffe rénale.
- 5. Tumeur maligne active, à l'exception du carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, du carcinome in situ du col de l'utérus qui a été traité avec succès. Si un participant a développé une tumeur maligne de bas grade et traitable dans le cadre de l'étude AG10-501 (par exemple, un cancer de la prostate localisé de bas grade) et que l'investigateur a décidé à ce moment-là de maintenir le participant dans l'étude AG10-501, ce participant peut toujours être admissible à l'étude AG10504 après avoir fourni les documents requis au médecin surveillant.
- 6. Antécédents de transplantation d'organe (à l'exception de la greffe de cornée).
- 7. Hypersensibilité connue à l'acoramidis ou à l'un des excipients contenus dans le médicament à l'étude.
- 8. Traitement de l'ATTR-CM avec tout produit ATTR, qu'il soit indiqué ou non, vendu sur ordonnance ou en vente libre.
- 9. Participantes enceintes ou qui allaitent. Un test de grossesse urinaire négatif le jour 1 avant l'administration est requis pour les WOCBP. Un test de grossesse urinaire positif devra être confirmé par un test sérique et les participantes ne pourront pas commencer l'étude AG10-504 tant que les résultats du test sérique ne seront pas négatifs.
Lieux et contacts
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