AcSé-ESMART : essai européen de validation de principe sur la stratification thérapeutique des anomalies moléculaires dans les tumeurs récidivantes ou réfractaires
Date de révision : 28/01/2026
276 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 17/11/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les patients doivent avoir reçu un diagnostic de tumeur hématologique ou solide maligne qui a progressé ou récidivé malgré un traitement standard, ou pour laquelle il n'existe aucun traitement standard efficace.
- Pour tous les médicaments administrés par voie orale, les patients doivent être capables d'avaler facilement des gélules ou des comprimés entiers (à l'exception de ceux pour lesquels une solution buvable est disponible) ; l'administration par sonde nasogastrique ou gastrostomique n'est autorisée que si elle est indiquée.
- Consentement éclairé écrit des parents/représentants légaux, du patient et accord adapté à l'âge avant toute procédure de sélection spécifique à l'étude, conformément aux directives locales, régionales ou nationales.
- Patient affilié à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaire de celui-ci conformément aux exigences locales.
- Pour obtenir la liste complète des critères d'admissibilité, consultez les sections correspondant aux critères d'inclusion et d'exclusion dans le protocole.
- Âge < 18 ans à l'inclusion.
- Le patient doit avoir subi un profilage moléculaire avancé (c'est-à-dire WES/WGS +/- RNAseq) de sa tumeur récurrente ou réfractaire, c'est-à-dire au moment de la progression/récidive de la maladie ; à titre exceptionnel, les patients ayant subi un profilage moléculaire avancé au moment du diagnostic peuvent être admis.
- Maladie évaluable ou mesurable telle que définie par les critères d'imagerie standard pour le type de tumeur du patient.
- État fonctionnel : indice de performance de Karnofsky (pour les patients âgés de plus de 12 ans) ou score Lansky Play (pour les patients âgés de 12 ans ou moins) ≥ 70 %.
- Espérance de vie ≥ 3 mois.
- Fonctionnement adéquat des organes tel que défini à la section 3.1.1 du protocole.
- Capable de se conformer au suivi prévu et à la gestion de la toxicité.
- Les femmes en âge de procréer doivent présenter un test de grossesse sérique ou urinaire négatif dans les 72 heures précédant le début du traitement. Les patients sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace.
Critères d'exclusion :
- Patients présentant des métastases symptomatiques du système nerveux central (SNC) qui sont neurologiquement instables ou qui nécessitent des doses croissantes de corticostéroïdes ou un traitement local ciblant le SNC pour contrôler leur maladie du SNC.
- Hépatite virale active ou infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou toute autre infection non contrôlée.
- Présence d'une toxicité liée au traitement ≥ grade 2 selon les critères CTCAE, à l'exception de la lymphopénie G3, de l'alopécie, de l'ototoxicité ou de la neuropathie périphérique.
- Traitement anticancéreux systémique dans les 21 jours suivant la première dose de l'étude ou 5 fois sa demi-vie, selon la valeur la plus faible.
- Traitement myéloablatif préalable avec greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues dans les 8 semaines suivant la première dose du médicament à l'étude.
- Greffe allogénique de cellules souches dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude. Les patients recevant un agent pour traiter ou prévenir la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) après une greffe de moelle osseuse ne sont pas éligibles pour cet essai.
- Radiothérapie (non palliative) dans les 21 jours précédant la première dose du médicament (ou dans les 6 semaines pour les doses thérapeutiques de MIBG ou l'irradiation craniospinale).
- Augmentation de la dose de stéroïdes au cours des 7 derniers jours, avec un maximum de 0,5 mg/kg/jour.
- Intervention chirurgicale majeure dans les 21 jours suivant la première dose.
- Prise actuelle de médicaments connus pour prolonger l'intervalle QT ou induire des torsades de pointes.
- Hypersensibilité connue à tout médicament à l'étude ou composant de la formulation.
- Femmes enceintes ou allaitantes (en période de lactation)
- Vacciné avec des vaccins vivants atténués, y compris contre la fièvre jaune, dans les 4 semaines suivant la première dose du médicament à l'étude.
- Pour obtenir la liste complète des critères d'admissibilité, consultez les sections correspondant aux critères d'inclusion et d'exclusion dans le protocole. Les critères d'inclusion et d'enrichissement supplémentaires ainsi que les critères d'exclusion pour chaque groupe de traitement sont précisés séparément dans la section 3.2 du protocole.
- Altération de la fonction gastro-intestinale (GI) ou maladie GI pouvant modifier considérablement l'absorption des médicaments administrés par voie orale (p. ex. maladies ulcéreuses, nausées incontrôlées, vomissements, diarrhée ou syndrome de malabsorption).
- Maladie cardiaque cliniquement significative et non contrôlée (y compris antécédents d'arythmies cardiaques).
Lieux et contacts
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