ÉTUDE CLINIQUE VISANT À ÉVALUER L'EFFICACITÉ ET L'INOCUITÉ DE LA LERIGLITAZONE CHEZ DES HOMMES ADULTES ATTEINTS D'ADRÉNOLÉUCODYSTROPHIE CÉRÉBRALE
Date de révision : 07/01/2025
Homme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 08/01/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le sujet est capable de lire et de comprendre la CIF et a donné son consentement éclairé par écrit pour participer à l'étude.
- Le sujet est stérilisé chirurgicalement. Si le sujet n'est pas stérilisé chirurgicalement, il doit être disposé à utiliser une contraception adéquate lorsqu'il a des rapports sexuels avec une partenaire enceinte ou susceptible de le devenir, et à ne pas donner de sperme entre la première dose du médicament à l'étude et au moins 90 jours après la dernière dose. Une contraception adéquate est définie comme un diaphragme ou une cape cervicale, ou un préservatif masculin ; celle-ci doit être associée à des contraceptifs hormonaux ou à un dispositif intra-utérin pour une partenaire non enceinte susceptible de le devenir. L'abstinence totale, en accord avec le mode de vie du sujet, est également acceptable.
- Le sujet est un homme âgé de 18 ans ou plus.
- Le sujet présente une confirmation génétique de l'X-ALD.
- Le sujet présente une cALD progressive, définie comme des lésions cérébrales GdE+.
- Les sujets pour lesquels la greffe de cellules souches hématopoïétiques n'est pas recommandée par l'investigateur ou qui ne souhaitent pas subir cette intervention.
- Le sujet a un score Loes ≥ 0,5 et ≤ 12 lors du dépistage.
- Le sujet ne présente pas de handicap fonctionnel majeur selon le score MFD-NFS (Major Functional Disabilities-Neurological Function Score), à l'exception des cas de « confinement en fauteuil roulant » ou d'« incontinence totale », qui seront autorisés car considérés comme des symptômes attendus de l'AMN au cours de l'évolution de la maladie.
- Le sujet ne présente pas de troubles cognitifs majeurs qui pourraient nuire à sa capacité à participer à l'étude, tel que déterminé par l'investigateur lors de la sélection.
- Le sujet présente une fonction surrénale normale ou bénéficie d'un traitement substitutif approprié en cas d'insuffisance surrénale.
Critères d'exclusion :
- Sujet ayant déjà subi une greffe de moelle osseuse (HSCT) ou un traitement par thérapie génique ex vivo (eli-Cel).
- Sujet atteint d'une maladie rénale chronique (MRC) de stade 3 ou supérieur (selon la classification de la Renal Association)
- Le sujet a des antécédents ou souffre actuellement d'un cancer, sauf s'il a été réséqué chirurgicalement et qu'il n'y a aucun signe de récidive depuis au moins 5 ans.
- Le sujet présente des contre-indications à l'IRM, telles que la présence de matériel paramagnétique dans le corps (par exemple, clips d'anévrisme, stimulateurs cardiaques, implants intraoculaires métalliques ou implants cochléaires).
- Sujet présentant des conditions susceptibles de modifier l'absorption du médicament à l'étude.
- Sujet participant actuellement à une autre étude clinique interventionnelle ou ayant participé à une telle étude au cours du mois précédant le dépistage.
- Sujet présentant d'autres troubles médicaux, neuropsychiatriques ou sociaux qui, de l'avis de l'investigateur, sont susceptibles d'avoir un effet négatif sur le rapport bénéfice/risque de la participation à l'étude, d'interférer avec l'observance de l'étude ou de fausser les résultats de l'étude.
- Le sujet souffre d'un diabète de type 1 ou de type 2.
- Le sujet présente une hypersensibilité ou une intolérance connue à la pioglitazone ou à toute autre thiazolidinedione.
- Le sujet prend ou a pris de l'honokiol, de la pioglitazone ou d'autres thiazolidinediones au cours des 3 mois précédant le dépistage.
- Le sujet doit suivre un traitement avec un médicament concomitant interdit.
- Le sujet a des antécédents ou souffre actuellement d'insuffisance cardiaque congestive.
- Le sujet présente une fraction d'éjection ventriculaire gauche réduite ou d'autres anomalies cardiaques cliniquement significatives à l'échocardiogramme qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient prédisposer le sujet à une surcharge volumique ou à ses conséquences associées.
- Sujets présentant une anémie cliniquement significative (hémoglobine < 12,5 g/dL), des tests enzymatiques hépatiques anormaux pour l'aspartate transaminase (AST) ou l'alanine transaminase (ALT) supérieurs à 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage.
- Le sujet présente une insuffisance hépatique modérée ou sévère (groupes B ou C de la classification de Child-Pugh).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Comment postuler ?
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