Optimisation de la prise en charge des patients atteints de drépanocytose traités par hydroxyurée : intérêt du suivi thérapeutique pharmacologique
Date de révision : 22/12/2025
30 participants
Homme Femme
Jusqu'à 64 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Sujet âgé de 2 à 35 ans.
- Capable de comprendre les objectifs et les risques liés à la recherche et de donner son consentement éclairé daté et signé.
- Consentement éclairé signé, selon le cas, par : o le patient et/ou o le(s) titulaire(s) de l'autorité parentale et le sujet mineur s'il est capable de discernement
- Génotype drépanocytaire : HbSS
- Sujet hospitalisé pour un accident vasculaire cérébral au cours des trois derniers mois, chez lequel un traitement par hu doit être instauré et/ou dont le traitement n'est pas équilibré ou est inférieur à 30 mg/kg, quel que soit l'âge du traitement.
- Pour une femme en âge de procréer : o Test de grossesse sanguin négatif lors de la visite d'inclusion o La patiente accepte d'utiliser une contraception hautement efficace pendant toute la durée de sa participation à l'étude et pendant 182 jours après l'arrêt de l'étude ou du traitement pour une femme. Les contraceptifs considérés comme hautement efficaces sont les suivants : ▪ Contraception hormonale combinée (contenant de l'œstrogène et de la progestérone) associée à une inhibition de l'ovulation : orale, intravaginale, transdermique ▪ Contraception hormonale à base de progestérone seule associée à une inhibition de l'ovulation : orale, injectable, implantable ▪ Dispositif intra-utérin ▪ Dispositif intra-utérin à libération d'hormones ▪ Ligature des trompes
- Pour les hommes en âge de procréer : le patient doit accepter une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant 92 jours après l'arrêt de l'étude ou du traitement, l'utilisation de préservatifs chez le patient inclus dans l'étude ainsi que la prise d'un contraceptif par la partenaire en âge de procréer.
- Début d'un traitement par HU chez un patient nécessitant une intensification thérapeutique dans le contexte d'une drépanocytose
- Patient hospitalisé (par exemple, crise vaso-occlusive) et/ou dont le traitement par HU est déséquilibré (DMT non atteint)
- Personne affiliée à un régime de protection sociale pour l'assurance maladie ou bénéficiaire
- Personne qui a été informée des résultats de l'examen médical préalable et/ou dont le(s) titulaire(s) de l'autorité parentale a (ont) été informé(s)
Critères d'exclusion :
- Patient traité par HU ayant atteint le DMT (critères hématologiques) ou ne présentant pas d'inefficacité thérapeutique ou dont la posologie d'hydroxyurée est supérieure à 350 mg/kg/jour.
- Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients du médicament.
- Insuffisance hépatique sévère.
- Insuffisance rénale grave.
- Signes toxiques de myélosuppression o Neutrophiles < 1 500/mm3 o Plaquettes < 80 000/mm3 o Hémoglobine < 4,5 g/dL o Réticulocytes < 80 000/mm3 si la concentration en hémoglobine est < 9 g/dL
- Patient ayant reçu une transfusion, des transfusions d'échange ou une administration d'érythropoïétine dans les 3 mois précédant l'inclusion
- Sujet en période d'exclusion (déterminée par une étude antérieure ou en cours)
- Patient séropositif
- Incapacité à fournir des informations éclairées sur (sujet en situation d'urgence)
- Participation concomitante à une autre étude clinique
- Personne sous protection judiciaire
- Impossibilité pour le sujet de se soumettre au suivi médical de l'essai pour des raisons géographiques, sociales ou psychologiques.
- Personne sous tutelle ou curatelle
- Grossesse ou allaitement en cours chez les adolescentes ou les adultes
- Refus d'accepter d'utiliser une méthode contraceptive hautement efficace telle que définie pendant un traitement HU et pendant les 182 jours pour les femmes et les 92 jours pour les hommes suivant ce traitement (patients fertiles uniquement).
- Patient ayant un projet parental dans les 18 mois
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Sites des essais
Adresse
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
67098 Strasbourg Cedex 2 France
Comment postuler ?
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