Étude ouverte multicentrique de phase III visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du traitement prophylactique par emicizumab chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 3.
Date de révision : 10/02/2026
4 participants
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 04/01/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Âge ≥ 2 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé/assentiment (bras C)
- Fonction hématologique adéquate
- Exposition documentée à la SOC à la demande et prophylactique
- Pour les patientes en âge de procréer : accord pour respecter les exigences en matière de contraception.
- Diagnostic confirmé de la maladie de von Willebrand de type 3, basé sur l'évaluation des taux de VWF et de FVIII.
- Âge ≥ 1 mois au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé/assentiment (bras A et B)
Critères d'exclusion :
- Trouble hémorragique héréditaire ou acquis autre que la maladie de von Willebrand de type 3 congénitale
- Antécédents d'hémorragie intracrânienne
- Traitement antérieur ou actuel pour une maladie thromboembolique ou des signes de maladie thromboembolique
- Autres affections (par exemple, certaines maladies auto-immunes) pouvant augmenter le risque d'hémorragie ou de thrombose
- Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée à des traitements par anticorps monoclonaux ou à des composants de l'injection d'emicizumab
Lieux et contacts
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