Étude ouverte, à bras unique, multicentrique, de phase III visant à évaluer la pharmacocinétique, la sécurité et la tolérance de l'iptacopan chez des patients pédiatriques atteints d'HPN âgés de 2 à moins de 18 ans.
Date de révision : 24/02/2026
1 participant
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Participants masculins et féminins âgés de 2 à < 18 ans présentant un diagnostic de HPN confirmé par cytométrie en flux à haute sensibilité avec des globules rouges (GR) et des granulocytes/monocytes blancs de taille clonale ≥ 10 %. Le poids corporel minimum pour les patients de la cohorte 1 est de 35 kg.
- Les participants traités par une thérapie anti-C5 et qui ont suivi un traitement stable (dose et intervalle) pendant au moins 6 mois avant leur inscription peuvent être sélectionnés et inscrits à l'étude, puis passer à l'iptacopan, indépendamment de leur état d'anémie et d'hémolyse, à la discrétion du chercheur principal.
- Participants n'ayant jamais reçu de traitement anti-C5 : taux moyen d'hémoglobine < 10 g/dL confirmé par une analyse effectuée par le laboratoire central lors du dépistage.
- Participants n'ayant jamais reçu de traitement anti-C5 : lactate déshydrogénase (LDH) > 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) documentée par au moins 2 mesures de laboratoire effectuées à 2 à 6 semaines d'intervalle pendant la période de sélection, dont l'une doit être réalisée par le laboratoire central.
- La vaccination contre les infections à Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae est obligatoire avant le début du traitement à l'étude. Si le participant n'a pas été vacciné auparavant ou si un rappel est nécessaire, le vaccin doit être administré conformément aux directives locales au moins deux semaines avant la première administration du médicament à l'étude. Si le traitement à l'étude doit commencer moins de deux semaines après la vaccination, un traitement antibiotique prophylactique doit être instauré.
- La vaccination contre Haemophilus influenzae est recommandée, conformément aux directives locales, au moins deux semaines avant l'iptacopan.
Critères d'exclusion :
- Antécédents d'hypersensibilité au médicament à l'étude ou à ses excipients, ou à des médicaments de classes chimiques similaires.
- Déficit héréditaire connu ou suspecté en complément lors du dépistage.
- Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou greffe prévue dans les 52 semaines suivant l'inclusion dans l'étude (jour 1).
- Participants présentant des signes biologiques d'insuffisance médullaire (réticulocytes < 100 × 10^9/L, plaquettes < 30 × 10^9/L, neutrophiles < 0,5 × 10^9/L).
- Infection bactérienne, virale (y compris COVID-19) ou fongique systémique active dans les 14 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
- Présence d'une fièvre ≥ 38 °C (100,4 °F) dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
Lieux et contacts
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