Étude de phase III, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi de l'elritercept (KER-050) dans le traitement de l'anémie nécessitant des transfusions chez des participants adultes atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire (RENEW)
Date de révision : 16/04/2026
3 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 14/12/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Être capable de comprendre l'objectif et les risques de l'étude et de fournir un consentement éclairé signé et daté, ainsi qu'une autorisation d'utiliser les informations de santé protégées et/ou les données à caractère personnel protégées, conformément aux réglementations nationales et locales en matière de protection des données et de confidentialité des participants à l'étude.
- 2. Homme ou femme âgé(e) d'au moins 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
- 3. Diagnostic de SMD avec ou sans SR (tel que déterminé à partir d'un prélèvement de moelle osseuse évaluable effectué lors du dépistage et évalué par un lecteur central indépendant), conformément à la classification de l'OMS de 2016, qui correspond à la classification IPSS-R de SMD à risque très faible, faible ou intermédiaire.
- 4. Dépendance transfusionnelle évaluée au cours des 16 semaines précédant immédiatement la randomisation, réparties en deux périodes de 8 semaines, classée comme suit : a. LTB, définie comme 4 à 7 unités de globules rouges par période de 16 semaines ; ou b. HTB, définie comme ≥ 8 unités de globules rouges par période de 16 semaines ; et c. Pour tous les participants : - Seuls les événements transfusionnels pour lesquels l'hémoglobine pré-transfusionnelle était < 10 g/dL sont pris en compte pour l'éligibilité ; - Au moins 1 transfusion par période de 8 semaines et un minimum de 2 transfusions séparées par ≥ 7 jours au cours de la période de 16 semaines précédant immédiatement la randomisation ; et Aucune période consécutive de 56 jours ne peut être exempte de transfusion de globules rouges au cours de la période de 16 semaines précédant immédiatement la randomisation.
- 5. Réfactaire ou intolérant à un traitement antérieur par un agent stimulant la production d'érythrocytes (arrêté depuis au moins 4 semaines avant la randomisation), ou peu susceptible de répondre à un traitement par un agent stimulant la production d'érythrocytes
- 6. Moins de 5 % de blastes dans un prélèvement de moelle osseuse évaluable effectué lors du dépistage, évalué par un lecteur central indépendant
- 7. Indice de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group compris entre 0 et 2
- 8. Les femmes en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception efficaces
Critères d'exclusion :
- 1. SMD avec délétion 5q ou SMD secondaire lié au traitement
- 11. Infection active nécessitant un traitement par voie intraveineuse (par exemple, antibiotiques, antifongiques ou antiviraux) au cours des 28 jours précédant la randomisation, ou un traitement par voie orale au cours des 14 jours précédant la randomisation.
- 12. Antécédents ou infection active ou chronique connue par le VIH, le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC). Les participants ne présentant pas d'antécédents connus de VIH, de VHB et/ou de VHC ne doivent pas subir d'autres tests, sauf si ceux-ci sont obligatoires en vertu des directives locales.
- 13. Indice de masse corporelle ≥ 40 kg/m²
- 14. Intervention chirurgicale majeure dans les 28 jours précédant la randomisation
- 16. Antécédents d'utilisation d'élitércept, de luspatercept ou de sotatercept.
- 17. Antécédents d'utilisation d'agents hypométhylants (HMA), d'inhibiteurs de l'isocitrate déshydrogénase, de lénalidomide, d'imételstat ou d'un traitement immunosuppresseur dans le cadre du traitement d'un SMD
- 18. Traitement par chélation du fer commencé dans les 8 semaines précédant la randomisation. Les participants suivant un traitement par chélation du fer à dose stable depuis au moins 8 semaines sont admis
- 19. Traitement à base de vitamine B12 ou de folates commencé dans les 4 semaines précédant la randomisation. Les participants recevant une dose de substitution stable depuis au moins 4 semaines et ne présentant pas de carence concomitante en vitamine B12 ou en folates sont admis
- 24. Taux sérique d'EPO ≥ 500 U/L
- 25. Numération plaquettaire ≥ 450 × 10⁹/L ou ≤ 25 × 10⁹/L
- 2. Anémie due à toute autre cause connue (par exemple, thalassémie, anémie hémolytique, hémorragies ou carence en fer, en vitamine B12 et/ou en acide folique).
- 26. Nombre absolu de neutrophiles ≤ 500/μL
- 27. Taux sérique d'aspartate aminotransférase ou d'alanine aminotransférase ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale
- 28. Bilirubine totale ≥ 2 × LSN, sauf si elle est due au syndrome de Gilbert
- 29. Ferritine ≤ 50 μg/L
- 30. Folate ≤ 2,0 ng/mL
- 31. Vitamine B12 ≤ 200 pg/mL
- 32. Débit de filtration glomérulaire estimé < 30 ml/min/1,73 m², calculé selon l'équation de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)
- 33. Femme enceinte ou allaitante
- 3. Avoir reçu une transfusion de globules rouges pour toute raison autre qu’un SMD sous-jacent au cours des 16 semaines précédant la randomisation.
- 4. Maladie cardiovasculaire cliniquement significative
- 5. Fraction d'éjection connue < 35 %, confirmée par une échocardiographie réalisée localement lors du dépistage, ou par une autre échocardiographie réalisée au cours des six mois précédant le dépistage
- 6. Insuffisance hépatique de classe C selon l'échelle de Child-Pugh
- 7. Accident vasculaire cérébral, thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire au cours des 6 mois précédant le dépistage
- 8. Antécédents connus de LAM
- 9. Antécédents de tumeurs malignes autres que le SMD, sauf si le participant est en rémission depuis au moins 5 ans (y compris l'achèvement de tout traitement, y compris le traitement d'entretien, pour une tumeur maligne antérieure).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31059 Toulouse Cedex 9 France
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