Étude ouverte, multicentrique et prospective visant à caractériser la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du Cufence (dichlorhydrate de trientine) et à évaluer son efficacité et son innocuité chez les patients atteints de la maladie de Wilson.
Date de révision : 27/06/2025
7 participants
Homme Femme
Tout âge
Date de début de recrutement : 16/10/2024
Date de fin de recrutement : 16/10/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le patient (ou son représentant) doit fournir son consentement éclairé par écrit avant le début de toute procédure liée à l'étude.
- Patients masculins et féminins âgés de ≥ 5 ans au moment du consentement.
- Diagnostic de la maladie de Wilson précédemment établi par le médecin sur la base d'un score de Leipzig ≥ 4.
- Le patient (âgé de 18 ans ou plus) a déjà été traité par la D-pénicillamine pour une maladie de Wilson.
- Le patient (< 18 ans) a déjà été traité par la D-pénicillamine ou le zinc pour la maladie de Wilson.
- Pour les patientes en âge de procréer, un test de grossesse négatif lors de la visite de sélection et de la visite initiale est requis. De plus, une méthode contraceptive hautement efficace (taux d'échec < 1 %) doit être utilisée pendant l'étude, notamment (mais sans s'y limiter) : - partenaire vasectomisé (au moins 6 mois avant l'administration) ; - contraceptifs oraux, sous forme de patch ou injectables, ou dispositif hormonal vaginal (par exemple NuvaRing®), utilisés pendant au moins 3 mois consécutifs avant l'administration du médicament et pendant toute la durée de l'étude ; - contraceptifs implantés ou intra-utérins utilisés pendant au moins 6 mois consécutifs avant l'administration du médicament et pendant toute la durée de l'étude ; - abstinence (doit accepter d'utiliser une méthode hautement efficace si elle devient sexuellement active pendant l'étude).
- Selon l'avis de l'investigateur, le patient est considéré comme capable de satisfaire aux exigences de l'étude et d'assister aux visites prévues dans le cadre de celle-ci.
Critères d'exclusion :
- Le patient présente des signes d'une maladie hépatique non contrôlée, notamment, mais sans s'y limiter : a. Indice de Wilson (indice de Dhawan) > 10 b. Alanine aminotransférase (ALT) > 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) c. Aspartate aminotransférase (AST) > 5 fois la LSN d. Score MELD (Model for End-Stage Liver Disease) > 13 (applicable uniquement aux patients âgés de ≥ 12 ans) e. Insuffisance hépatique aiguë f. Tumeur hépatique maligne
- Maladie neurologique incontrôlée selon l'avis du médecin.
- Le patient souffre d'une anémie sévère définie par un taux d'hémoglobine inférieur à 9 g/dl.
- Le patient présente une intolérance, une allergie ou une sensibilité connue au dichlorhydrate de trientine, y compris à tout composant du médicament à l'étude.
- La patiente est enceinte ou allaite.
- Tout patient incapable de donner son consentement, y compris le ou les parents d'un patient pédiatrique.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Sites des essais
Adresse
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