Étude en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, sur les deux yeux, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du sepofarsen chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber (ACL) due à la mutation c.2991+1655A>G (p.Cys998X) du gène CEP290.
Date de révision : 18/02/2026
Homme Femme
Tout âge
Critères :
Critères d'inclusion :
- Women of child bearing potential using contraception (Femmes en âge de procréer utilisant une méthode de contraception)
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