Étude randomisée ouverte de sélection de dose de phase 2b/3 avec prolongation ouverte et étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo avec prolongation ouverte visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du chlorure de choline pour injection (à faible dose et à forte dose) par rapport à un placebo chez des adolescents et des adultes atteints d'insuffisance intestinale recevant un soutien parentéral à long terme.
Date de révision : 12/02/2026
33 participants
Homme Femme
Tout âge
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Homme ou femme âgé(e) de 12 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé. Les participants adolescents (âgés de 12 à moins de 18 ans) ne seront pas recrutés au Danemark, en France ou en Pologne.
- 2. Les personnes ou leurs parents/représentants légaux autorisés (RLA) qui ont donné leur consentement éclairé par écrit de leur plein gré et les participants qui ont donné leur assentiment (le cas échéant) après que la nature de l'étude leur a été expliquée conformément aux exigences applicables, avant leur participation à l'étude. Les parents/RLA peuvent donner leur consentement par écrit si le participant est âgé de moins de 18 ans. L'assentiment écrit des adolescents est applicable si les réglementations locales l'exigent.
- 3. Personnes souffrant d'insuffisance intestinale recevant un traitement prolongé par PS lorsque la nutrition orale ou entérale est impossible, insuffisante ou contre-indiquée, qui reçoivent un traitement stable par PS au moment de la sélection (c'est-à-dire à la signature du formulaire de consentement éclairé) et pendant toute la durée de l'étude • Recevant une quantité stable d'émulsion lipidique, de dextrose et d'acides aminés au moins 4 semaines avant la sélection • Recevant de la vitamine B12 et de l'acide folique
- 4. Les femmes en âge de procréer doivent présenter un test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage.
Critères d'exclusion :
- 1. Les participants ayant pris des médicaments stéatogènes pendant ≥ 12 semaines au cours des 12 derniers mois (par exemple, amiodarone, tamoxifène, méthotrexate, tétracycline, glucocorticoïdes, stéroïdes anabolisants, dose supérieure à la dose habituelle d'œstrogènes pour le traitement hormonal substitutif et valproate) ; ceux prenant tout médicament (par exemple, la metformine, les thiazolidinediones, l'acide ursodésoxycholique, la pentoxifylline, la S-adénosyl-L-méthionine, la bétaïne et le resmetirom) susceptible d'influencer la mesure de la stéatose hépatique dans les 12 semaines précédant leur entrée dans l'étude.
- 9. Insuffisance hépatique fulminante, avec hémorragie active et/ou encéphalopathie. Une « classe CTP C » serait acceptable s'il n'y avait pas d'hémorragie active ou d'encéphalopathie altérant la capacité à donner son consentement.
- 11. Chirurgie prévue pendant la période d'étude (par exemple, résection intestinale ou réparation d'une fistule)
- 12. Traitement concomitant ou prévu qui, de l'avis de l'investigateur, interfère avec la capacité du participant à mener à bien sa participation à l'étude ou à produire des données évaluables.
- 13. Toute raison qui, de l'avis du chercheur principal (CP), rendrait la participation à l'étude contraire aux intérêts supérieurs du participant.
- 10. Participation à une étude clinique interventionnelle avec des médicaments dans les 6 semaines précédant le dépistage
- 2. Preuve d'une infection systémique active au moment de l'administration du médicament
- 3. Participants ayant l'intention de prendre des suppléments de choline ou des multivitamines contenant de la choline non liés à l'étude pendant la durée de celle-ci.
- 4. Participants refusant de limiter leur consommation d'alcool à moins de 20 g par jour pendant les 24 heures précédant leur visite de sélection et pendant toute la durée de l'étude.
- 5. Femmes qui allaitent, sont enceintes ou envisagent de le devenir pendant l'étude.
- 6. Tumeur maligne active (à l'exclusion des tumeurs basocellulaires de la peau, des cancers de la prostate à risque faible ou très faible, des carcinomes cervicaux in situ et des cancers cervicaux réséqués localement)
- 7. Maladie rénale cliniquement significative (définie comme un débit de filtration glomérulaire estimé [DFGe] ≤ 30 ml/min/1,73 m²)
- 8. Faible taux de vitamine B12 ou faible taux d'acide folique sérique inférieur à la normale
Lieux et contacts
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