Étude multicentrique randomisée contrôlée de phase II sur le vosoritide chez les enfants atteints de petite taille idiopathique
Date de révision : 25/10/2025
Homme Femme
Jusqu'à 64 ans
Date de début de recrutement : 27/11/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Évaluation de la taille correspondant à un score Z de taille ≤ -2,25 écarts-types par rapport à la population générale du même âge et du même sexe, calculé à l'aide des courbes de croissance des Centres pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC).
- 2. Stade Tanner 1, au moment de la signature du formulaire ICF (sauf si trop jeune pour être classé).
- 3. Les participants doivent être âgés de ≥ 3 ans et < 10 ans (filles) ou < 11 ans (garçons) au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).
Critères d'exclusion :
- 1. Déséquilibre chromosomique connu ou variante génétique causant un syndrome de petite taille, y compris, mais sans s'y limiter, le syndrome de Laron, le syndrome de Prader-Willi, le syndrome de Russell-Silver, le syndrome de Turner, les dysplasies squelettiques disproportionnées, l'analyse anormale du gène SHOX ou la rasopathie (y compris le syndrome de Noonan).
- 2. Traitement préalable avec un agent de stimulation de la croissance
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Comment postuler ?
Pour participer à cet essai clinique, veuillez contacter la personne responsable de l'étude. Vous trouverez ses coordonnées dans la section "Lieux et contacts", puis "Contacts".